Assister aux congrès mondiaux bisannuels de la Fédération mondiale de l’hémophilie a été parmi les moments marquants de ma carrière dans l’industrie pharmaceutique. Dès mon tout premier congrès, en Irlande, j’ai adoré rencontrer des professionnels de la santé et des patients des quatre coins du monde et apprendre d’eux – sans oublier tous ces lieux enchanteurs à visiter! En prenant ma retraite, je savais que je disais adieu à Kuala Lumpur 2020. J’ai donc profité de l’occasion pour y assister virtuellement. M’étant portée volontaire pour faire le compte rendu de certaines séances durant la semaine pour CONTACT SCH, je me suis assise à mon ordinateur par un beau dimanche matin et je m’attendais à des présentations, certes fort éclairantes, mais peut-être un peu ternes. À ma grande surprise, l’expérience virtuelle comportait tous les éléments d’une « vraie » rencontre, et ce, dès l’arrivée dans le lobby. J’ai visité les diverses installations du sommet, comme la galerie d’affiches (posters), le foyer des exposants; j’allais peut-être rencontrer d’anciens collègues pour échanger nos vCards. Au salon, j’ai fait la connaissance de conférenciers, de participants et de représentants des commanditaires, et entre les diverses séances en ligne assez exigeantes, des pauses étaient prévues pour un peu de yoga, de méditation ou de musicothérapie. Les participants inscrits auront accès aux séances, aux résumés et aux affiches électroniques sur demande, pendant un an.
Comme dans la majorité des congrès, les séances sont toujours propices à d’heureuses coïncidences. N’étant pas douée pour la technologie, je me suis connectée à l’avance pour la séance dont je devais rendre compte afin de tester le système. J’ai donc eu la chance d’attraper un bout de présentation sur le Programme d’aide humanitaire (PAH) de la FMH. Ce programme fait moins appel aux dons de produits ad hoc et demande désormais des engagements planifiés de la part de ses partenaires de l’industrie. Cela lui permet de voir non seulement aux saignements qui peuvent menacer la vie ou la survie d’un membre et aux chirurgies urgentes, mais également aux chirurgies correctrices, aux traitements à la demande et aux traitements prophylactiques. Avec un apport de produits plus prévisible et fiable, le PAH a aidé des réfugiés, des patients dans des zones de conflit et des patients acceptés pour traitement dans un autre pays que le leur. On a eu droit à des présentations sur les bienfaits de ce programme au Nigéria et au Kenya. L’accès planifié et régulier aux traitements sauve des vies dans de nombreux pays en voie de développement; par exemple, la mortalité après la circoncision a diminué. Les équipes soignantes tirent aussi profit des outils fournis, qui sont nécessaires au traitement des patients, et à la collecte de données cliniques; en retour, ces données confirment aux gouvernements les avantages de la prophylaxie et appuient les objectifs de défense des intérêts. Le PAH permet la mise en œuvre de programmes de traitement de l’hémophilie nationaux viables qui font des patients, des parents, des politiciens et du personnel soignant des partenaires engagés.
Le Dr Glenn Pierce, vice-président médical de la FMH, a soulevé une question particulière : la thérapie génique est-elle la prochaine pièce du casse-tête pour obtenir un traitement viable à l’échelle mondiale? Dans le contexte du PAH, nous sommes au tout début de la réflexion sur les enjeux entourant la distribution des produits de thérapie génique et leur remboursement, une question particulièrement délicate pour les pays à revenu faible et moyen. Oui, il faudra du temps, mais il existe des écarts manifestes dans la disponibilité des concentrés de facteur de la coagulation (CFC). Les pays riches consomment 64 % des CFC à l’échelle mondiale pour 15 % des personnes atteintes d’hémophilie dans le monde. On déplore actuellement une capacité de fabrication insuffisante à l’échelle mondiale pour fournir le traitement à toutes les personnes hémophiles pour atteindre un taux minimal de 1 % au creux plasmatique, selon le nombre estimé de personnes atteintes d’hémophilie dans le monde. Alors, il faut oublier un taux de 3 % au creux plasmatique qui est désormais préconisé pour prévenir les saignements et l’atteinte articulaire. Ce qu’il y a de bien avec la thérapie génique, c’est qu’une fois le traitement administré, vous en avez fini! Les stratégies pour accélérer son introduction incluent le Registre des troubles de la coagulation de la FMH et les lignes directrices pour la prise en charge de l’hémophilie qui sont appliquées à l’échelle mondiale. En conclusion, Alain Baumann, président de la FMH, a remercié les sociétés donatrices, Bayer, Roche, Sanofi et Sobi, qui ont expliqué la raison de leur engagement en tant que partenaires : réaliser la mission de la FMH, soit le Traitement pour tous.
