La Colombie-Britannique et l’Ontario autorisent l’accès à une thérapie génique contre l’hémophilie B

Montréal – 3 avril 2026 – Au cours des dernières semaines, la Colombie-Britannique et l’Ontario ont approuvé l’accès à HEMGENIX, une thérapie génique pour l’hémophilie B. Les décisions des autres provinces sont en attente. Au Québec, le fabricant, CSL Behring, a déposé une nouvelle demande auprès de l’INESSS, l’agence d’évaluation des technologies de la santé, accompagnée des dernières données sur l’efficacité et l’innocuité; par conséquent, l’accès dépendra de la recommandation éventuelle de l’INESSS.

Le processus permettant aux personnes d’accéder à HEMGENIX variera d’une province à l’autre et sera différent, et plus compliqué, par rapport à ce que les personnes atteintes d’hémophilie ont connu avec d’autres produits de coagulation fournis par la Société canadienne du sang.

Les cinq étapes principales sont les suivantes :

1. Prise de décision partagée : discussions avec l’hématologue et la famille de la personne concernée au sujet des risques et des avantages du traitement, et décision de poursuivre ou non.
2. Détermination de l’admissibilité individuelle : cette étape sera effectuée par l’hématologue de la personne. Les critères importants comprennent l’âge (18 ans et plus) et la gravité (les personnes nécessitant une prophylaxie). De plus, un test récent de détection des anticorps anti-AAV5 avec des résultats inférieurs à un certain seuil (probablement 900) sera requis. D’autres critères d’exclusion médicaux peuvent s’appliquer.
3. Inscription au programme de soutien aux patients de CSL Behring, CSL PLUS™ : CSL PLUS™ est un programme d’accompagnement destiné aux patients à qui HEMGENIX a été prescrit. Ce programme propose une aide au remboursement, la prise en charge des frais de déplacement admissibles et un suivi post-traitement en collaboration avec l’équipe soignante du patient.
4. Inscription au régime d’assurance-médicaments de la province : en Ontario, il s’agit du Trillium Drug Program. En Colombie-Britannique, il s’agit du programme Fair PharmaCare.
5. Demande par le médecin traitant, évaluation et décision : cette procédure se déroule au cas par cas selon le processus établi par la province pour les traitements dispensés à titre exceptionnel. Ces processus varient d’une province à l’autre. L’acceptation n’est pas automatique. En Ontario, la demande se fera par l’intermédiaire du Programme d’accès exceptionnel; en Colombie-Britannique, par l’intermédiaire du programme « Médicaments coûteux pour les maladies rares ».

Pour plus de détails sur ces programmes, consultez…

Ontario

• Site web du Programme d’accès exceptionnel de l’Ontario : https://www.ontario.ca/fr/page/programme-dacces-exceptionnel
• Trillium Drug Program: A Guide to Understanding the Trillium Drug Program

Colombie-Britannique

• BC Pharmacare announcement: etranacogene_dezaparvovec_hemgenix_3992_dds.pdf
• BC Expensive Drugs for Rare Disorders website: Exceptional funding of EDRDs – Province of British
• Fair Pharmacare website: Fair PharmaCare plan – Province of British Columbia
• Fair Pharmacare assistance levels: Fair PharmaCare assistance levels

Les centres de traitement de l’hémophilie ont été informés des procédures d’accès et seront en mesure de guider les personnes tout au long du processus.

La Société canadienne de l’hémophilie fournira davantage d’information dès qu’elle sera disponible. Pour plus d’information sur les risques et les avantages de la thérapie génique pour l’hémophilie B, consultez www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique/ et www.contactsch.ca.