La SCH réplique à l’INESSS suite à son rapport consternant en lien avec le remboursement de Hemlibra

Le 16 mars, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a fait connaître sa recommandation sur le financement d’Hemlibra (émicizumab) pour le traitement de l’hémophilie A grave (sans inhibiteurs). Il recommande au ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS) qu’Hemlibra « ne soit pas inclus dans la liste des produits du système d’approvisionnement en sang du Québec ».

« Nous sommes scandalisés et consternés », a déclaré Paul Wilton, président de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH), dont le bureau national est situé à Montréal. « Nous avons discuté avec des centaines de personnes partout dans le monde dont la vie a été transformée par ce nouveau traitement. À la lecture de ce rapport, il est permis de remettre en question la compétence et l’objectivité de l’INESSS. Ses conclusions vont à l’encontre des preuves présentées dans son propre rapport. Le point de vue des patients est totalement déformé. L’efficacité des traitements actuellement offerts est exagérée. »

Nous ne pouvons comprendre comment un tel rapport a pu être produit. L’INESSS ne maîtrise-t-il pas les méthodologies de recherche utilisées pour évaluer un médicament pour une maladie rare comme l’hémophilie où le nombre de patients participant à des études est faible? A-t-on consulté des experts internationaux et les organisations d’évaluation des technologies de la santé.? Est-ce que des craintes au sujet du coût potentiellement élevé (à ce stade, nous ignorons quels en seront les prix) ont conduit l’INESSS à rejeter Hemlibra pour des raisons infondées d’efficacité et d’innocuité?

L’appui de cette recommandation par le MSSS ferait du Québec une anomalie, seul parmi les pays développés à ne pas rendre accessible cette avancée thérapeutique. Par exemple :

• Hemlibra est considéré sûr et efficace pour le traitement de l’hémophilie A par les principaux organismes de réglementation dans le monde (Santé Canada, la FDA des États-Unis, l’Agence européenne des médicaments…);
• Hemlibra est recommandé comme traitement préventif pour l’hémophilie A grave dans les Directives pour le traitement de l’hémophilie de la Fédération mondiale de l’hémophilie, 3^eédition, publiées en 2020;
• Hemlibra est déjà financé pour la prévention systématique des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A grave (avec ou sans inhibiteurs) par la plupart des pays développés (États-Unis, Japon, Australie, Royaume-Uni, Irlande, France, Allemagne et de nombreux autres);
• Hemlibra est distribué dans une vingtaine de pays en voie de développement par le biais du programme d’aide humanitaire de la Fédération mondiale de l’hémophilie;
• L’homologue de l’INESSS dans le reste du Canada, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé, recommandait le 21 décembre 2020 qu’Hemlibra soit financé pour le traitement des patients atteints d’hémophilie A grave (sous réserve de conditions de prix). Une décision par les provinces et territoires (à l’exception du Québec) est imminente.

L’Association canadienne des directeurs de cliniques d’hémophilie (ACDCH), qui représente les 70 médecins spécialistes qui traitent l’hémophilie partout au Canada, dont 11 au Québec, a déclaré : « Nous sommes parfaitement conscients des avantages que procure Hemlibra aux patients dans d’autres pays développés, où on a constaté qu’il est devenu le traitement de choix pour de nombreux patients atteints d’hémophilie A grave. Le défaut d’inscrire Hemlibra serait inacceptable pour les membres de l’ACDCH. »

Les données de la recherche et les preuves à l’échelle mondiale ont démontré sans équivoque qu’Hemlibra…

• réduit la fréquence des saignements internes en maintenant un niveau hémostatique stable, en comparaison aux pics et aux creux des traitements actuels;
• affiche un excellent profil d’innocuité chez plus de 7 000 patients partout dans le monde;
• améliore la qualité de vie en éliminant le besoin d’injections intraveineuses multiples à toutes les semaines;
• supprime le besoin de dispositifs d’accès veineux central, avec leurs risques d’infection et de thrombose, chez les jeunes enfants;
• permet aux enfants et à leurs aidants ainsi qu’aux adultes atteints d’hémophilie de contribuer encore plus pleinement à la société;
• réduit les coûts non liés aux médicaments comme les visites à l’hôpital et les chirurgies, et allège le fardeau personnel, social et économique pour les familles.

En 2019, l’utilisation d’Hemlibra a été autorisée au Canada, y compris au Québec, pour le traitement d’un sous-groupe de 80 patients atteints d’hémophilie A et porteurs d’inhibiteurs, une complication de l’hémophilie qui fait en sorte que le propre système immunitaire du patient détruit la protéine du facteur VIII dès l’injection. Hemlibra s’est révélé être un traitement qui transforme la vie, réduit les saignements et les hospitalisations, et qui améliore grandement la qualité de vie. De plus, le changement a permis au système de santé de réaliser des économies de dizaines de millions de dollars par année en coûts de médicaments.

« La SCH et sa Section Québec lancent un appel au ministre Dubé, ajoute Paul Wilton. Nous lui demandons de reconnaître que les conclusions du rapport de l’INESSS vont à l’encontre des données probantes et des pratiques exemplaires partout dans le monde. Le rapport comporte de sérieuses lacunes et devrait être mis de côté. Nous demandons au MSSS d’ajouter immédiatement Hemlibra à la liste des produits du système d’approvisionnement en sang du Québec. Les Québécois atteints d’hémophilie A grave ne méritent rien de moins. Le Québec faisait auparavant partie des chefs de file à l’échelle mondiale pour le traitement de l’hémophilie; aujourd’hui, les patients bénéficient d’un niveau de soins inférieur à celui de certains pays en développement. »

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