Lancement de l’essai clinique BEYOND-9 sur la thérapie génique pour l’hémophilie B dans quatre centres d’étude canadiens

Montréal, le 5 février 2026 – Quatre centres canadiens de traitement des troubles de la coagulation participent à l’essai clinique de phase 1 de la thérapie génique ciblée basée sur CRISPR/Cas9 de Regeneron pour le traitement de l’hémophilie B. L’essai, intitulé « A Two-Part Open-Label Study of REGV131-LNP1265, A CRISPR/Cas9 Based Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy in Participants with Hemophilia B », est enregistré sous le numéro NCT06379789.

Les centres participants sont le Centre universitaire de santé McGill (Hôpital de Montréal pour enfants), l’Hôpital d’Ottawa (Programme régional d’Ottawa pour les troubles de la coagulation chez les adultes), le Centre des sciences de la santé de Hamilton et l’Hôpital de l’Université de l’Alberta (Clinique des troubles de la coagulation du nord de l’Alberta).

Le REGV131-LNP1265 utilise des nanoparticules lipidiques et l’AAV8 pour insérer de l’ADN fonctionnel dans le foie.

La technologie CRISPR présente deux avantages potentiels par rapport à la thérapie génique de première génération pour l’hémophilie B actuellement approuvée et commercialisée dans de nombreux pays, qui repose sur l’ajout de gènes. Étant donné que le gène du facteur IX est inséré dans le génome…

• l’expression du facteur IX pourrait être permanente et ne pas diminuer avec le temps, comme cela peut être le cas avec l’ajout de gènes.
• cette thérapie génique pourrait potentiellement être utilisée chez les enfants, car son effet ne sera pas dilué par la division des cellules hépatiques en croissance chez l’enfant.

Les recherches menées chez la souris et les primates non humains ont montré une expression robuste et stable du facteur IX.

Les critères d’éligibilité pour la phase 1 de l’étude sont les suivants :

• diagnostic confirmé d’hémophilie B grave ou modérée avec des antécédents médicaux d’activité fonctionnelle du FIX ≤ 2 % ou génotype documenté connu pour produire une hémophilie B grave;
• prise actuelle d’un traitement prophylactique par FIX et expérience antérieure du traitement par FIX;
• âge minimum de 18 ans.

Les personnes intéressées par l’essai clinique doivent s’adresser à l’équipe de leur centre de traitement des troubles de la coagulation ou contacter directement l’un des quatre centres participants. Vous pouvez consultez le répertoire des centres de traitement à l’adresse suivante : www.hemophilia.ca/fr/centres-de-traitement-par-province.

Pour plus d’informations sur l’essai clinique BEYOND-9, consultez…

hemophilia-beyond-9.com/en-us/about-beyond-9 (en anglais)

clinicaltrials.gov/study/NCT06379789?cond=Hemophilia%20B&term=BEYOND-9&rank=1#study-overview (en anglais)