Mon expérience au Sommet virtuel de la FMH

J’ai assisté au Sommet virtuel de la FMH et, bien que j’aurais évidemment préféré être sur place, j’ai été impressionné par la qualité des présentations offertes par les conférenciers, malgré quelques petits problèmes techniques inhérents à l’ampleur de cet événement.

Je me suis concentré sur les séances médicales et mon intérêt s’est notamment arrêté sur la séance sur les traitements actuellement disponibles et ceux à venir intitulée : Traitements pour les troubles de la coagulation: Environnement actuel et produits en développement.

C’est la première conférencière, la Dre Flora Peyvandi, professeure en médecine interne à l’Université de Milan en Italie, qui m’a intéressé particulièrement. Selon elle, les progrès dans les types de traitement disponibles pour les troubles de la coagulation ont évolué de façon phénoménale ces dix dernières années. Elle a cité notamment l’arrivée des concentrés de facteurs à demi-vie prolongée (FVIII : Adynovate, Eloctate, Esperoct, JIVI ; FIX : Alprolix, Idelvion, Rebinyn), des concentrés de facteur VIII chaîne unique (Afstyla) et des anticorps bispécifiques (Hemlibra). D’ailleurs, selon les résultats préliminaires de plusieurs essais cliniques en cours à travers le monde, l’utilisation des concentrés de FVIII à demi-vie prolongée a résulté en une réduction moyenne des perfusions de 39 % et une réduction moyenne de la consommation de concentrés de FVIII de 16 %. En ce qui concerne le FIX, les résultats sont encore plus spectaculaires avec des perfusions en baisse de 51 % et une consommation réduite de 39 % en moyenne.

D’autres produits sont en essais cliniques et certains sont si avancés qu’ils pourraient être commercialisés sous peu. La Dre Peyvandi a parlé d’autres concentrés de facteur VIII à chaîne unique (BIVV001, SubQ8, FVIIIr additionné de rD’D3-FP), d’autres anticorps bispécifiques (Mim8, KY1049), des anticorps anti-TFPI (pour Tissue Factor Pathway Inhibitor ou, en français, inhibiteur de la voie du facteur tissulaire) [Concizumab, Marstacimab, BAY-1093884, MG1113], des inhibiteur APC (pour Anaphase Promoting Complex ou, en français, complexe de promotion de l’anaphase) [SerpinPC], et les siNRA (pour small interfering RNA ou, en français, petits ARN interférents) [Fitusiran]. Ces techniques ont le potentiel de développer des produits qui augmenterait l’activité du FVIII ou IX de façon substantielle par rapport aux produits à demi-vie prolongée actuels, et ce, pour les patients porteurs ou non d’inhibiteurs. Évidemment, l’efficacité réelle de ces produits de même que leur innocuité resteront à démontrer lorsqu’un plus grand nombre de patients les auront utilisés sur une plus longue période de temps. Mais ces résultats sont fort encourageants.

Le dernier conférencier de la séance était le Dr Johnny Mahlangu, hématologue clinicien au Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital et professeur en pathologie à l’Université du Witwatersrand de Johannesburg en Afrique du Sud, qui est venu nous entretenir, entre autres, des occasions de participation aux études cliniques qui s’offrent aux patients de pays en émergence, en particulier. C’est souvent pour eux une façon d’avoir accès à des soins et à des traitements dans des pays où, en raison des ressources limitées, on achète très peu de produits per capita. Selon les statistiques qu’il a présentées, les pays industrialisés, qui comptent pour 24 % de la population mondiale, consomment 77 % du total, en unités internationales, des concentrés de facteurs utilisés dans le monde. Un débalancement énorme!

Le Dr Mahlangu a conclu en disant que, avec le temps, les objectifs du traitement des troubles de la coagulation avaient évolué : 1) soins de soutien, 2) aucune infection, 3) aucun saignement, 4) aucun inhibiteur, mais qu’il est très important d’ajouter maintenant 5) l’accès à un traitement efficace, quel qu’il soit et où que nous soyons.

Or, j’ajouterais même que ce paradigme s’applique également aux pays industrialisés qui doivent composer avec des instances gouvernementales qui ont le pouvoir de décider des traitements qu’ils peuvent s’offrir lorsque ce sont des contribuables au système de santé qui s’acquittent de la facture. Cela constitue déjà un problème dans certaines provinces canadiennes et ce sera tout un défi, avec tous les produits novateurs qui s’annoncent, incluant la thérapie génique, de les rendre accessibles. Des façons de faire inédites devront être découvertes et mises de l’avant…

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Tout ce que vous voulez savoir sur les traitements novateurs… et plus

Le 21 juillet 2020 – Le Consortium européen de l’hémophilie vient de publier le premier numéro de l’année 2020 des Traitements novateurs pour l’hémophilie et autres troubles de la coagulation : Une revue périodique du Consortium européen de l’hémophilie (en anglais Novel treatments in haemophilia and other bleeding disorders: A periodic EHC Review).

Cette revue périodique résume les recherches les plus récentes en lien avec les traitements pour l’hémophilie A et B, la maladie de von Willebrand et les nouveaux traitements pour les troubles rares de la coagulation. – D.P.

www.ehc.eu/novel-treatment-products-newsletter (en anglais)