La communauté hémophile attend la thérapie génique depuis des années; plusieurs ont espéré qu’elle soit synonyme de guérison. Les résultats quantitatifs et qualitatifs des dernières étapes des essais cliniques de thérapie génique pour l’hémophilie A et pour l’hémophilie B ont commencé à être compilés. Ces résultats nous ont appris que la réalité de la thérapie génique diffère des espoirs et des attentes initiaux : les thérapies géniques qui seront disponibles sont de nouvelles options thérapeutiques prometteuses, mais ne sont pas des remèdes complets et ne conviennent pas à tout le monde. La thérapie génique est une affaire complexe et les personnes atteintes d’hémophilie et leurs familles doivent disposer de toutes les informations nécessaires pour prendre une décision éclairée et être en mesure de gérer leurs attentes.
C’est dans cette optique que la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) a mis en place une série d’outils pour rendre l’information sur la thérapie génique aussi accessible et complète que possible à sa communauté. Un livret, des balados, des webinaires, des sondages sur les attentes et les connaissances, des actions de défense des intérêts, de multiples articles sur sa plateforme de nouvelles en ligne, une page web consacrée entièrement à celle-ci… la SCH utilise tous les outils à sa disposition pour s’assurer que la thérapie génique soit comprise par tous et toutes et qu’elle livre tous ses secrets.
Ce livret, publié pour la première fois en mars dernier et mis à jour en novembre, a été inspiré et adapté de Gene Therapy, A Practical Guide Book, du Consortium européen de l’hémophilie (EHC) [septembre 2022]. Il s’agit du premier grand outil produit ayant servi de fondement au programme de thérapie génique de la SCH. Il répond à de multiples questions telles que : Comment la thérapie génique fonctionne-t-elle? À quels besoins la thérapie génique répond-elle? Qui est admissible à la thérapie génique? Quelle est l’efficacité de la thérapie génique? Et quelle en est la durée? et bien d’autres encore.
Une série de balados a été enregistrée à l’automne 2023 avec des patients et des médecins experts dans le domaine. Nous avons le plaisir d’annoncer que les deux premiers épisodes sont maintenant en ligne.
Voici les sujets abordés :
Qu’est-ce que la thérapie génique pour l’hémophilie? et Quels sont les résultats des essais cliniques sur la thérapie génique pour l’hémophilie? avec le Dr David Lillicrap, professeur au département de pathologie et de médecine moléculaire de l’Université Queen’s à Kingston, en Ontario.
Qui est admissible à la thérapie génique pour l’hémophilie? et Recevor la thérape génique, ça se passe comment? avec Brian O’Mahony, directeur général de la Société irlandaise de l’hémophilie et ancien président de la Fédération mondiale de l’hémophilie et du Consortium européen de l’hémophilie.
Ce qu’on ignore à propos de la thérapie génique pour l’hémophilie et Quelles sont les autres approches à venir des thérapies géniques pour l’hémophilie? avec le Dr Glenn Pierce, chercheur de longue date dans le domaine des produits de coagulation pour l’hémophilie et actuel vice-président médical de la Fédération mondiale de l’hémophilie.
Quel est le processus de prise de décision partagée pour la thérapie génique de l’hémophilie? et Comment la thérapie génique pourra-t-elle être administrée au Canada? avec le Dr Jerry Teitel, professeur de médecine à l’Université de Toronto et directeur médical du programme de traitement de l’hémophilie à l’hôpital St. Michael’s à Toronto en Ontario.
Comment la thérapie génique pourra-t-elle être remboursée au Canada? avec la Dre Durhane Wong-Reiger, présidente-directrice générale de l’Organisation canadienne des maladies rares.
Le 5 mai 2023, dans le cadre de Rendez-vous 2023 à Niagara Falls, la Séance 4 du Symposium médical et scientifique canadien sur les troubles de la coagulation portait sur la thérapie génique. Comme pour toutes les conférences organisées par la SCH depuis 2012, les présentations ont été enregistrées et sont accessibles sur notre chaîne YouTube.
Les produits en cours de développement sont régulièrement présentés sur le site web de la SCH et ici même sur CONTACT SCH. Nous avons également publié de nombreux articles sur le sujet depuis 2020. Pour lire les articles précédents sur la thérapie génique, il vous suffit de faire une recherche en haut de cette page en utilisant les mots-clés thérapie génique.
Finalement, le dernier élément, mais non le moindre, est notre page web entièrement consacrée à la thérapie génique. Tout ce que vous voulez savoir sur la thérapie génique en un seul endroit : www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.
Tout au long de son histoire, la SCH s’est fait un devoir de fournir à sa communauté des informations de haute qualité et fondées sur des données probantes. Son vaste catalogue éducatif, ses nombreux ateliers et conférences, son ancien magazine d’information, L’Hémophilie de nos jours, et sa plateforme d’information en ligne actuelle, CONTACT SCH, sont tous des preuves de cet engagement. Le programme de thérapie génique est le plus récent des programmes d’éducation mis sur pied par la SCH pour s’assurer que les personnes atteintes d’hémophilie et leurs familles plongent dans la thérapie génique en toute connaissance de cause.
Rappelez-vous : livret, balados, webdiffusions, produits en développement, articles, tout ça en un seul endroit : www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.
