Le Dr John Pasi, directeur du Royal London Haemophilia Centre, a présenté les données de quatre années de suivi relatif à un essai clinique de Biomarin Pharma sur sa thérapie génique au valococtogène roxaparvovec (Valrox) pour l’hémophilie A, qui repose sur un vecteur viral adénoassocié de type 5.
Sept patients avaient reçu la plus forte dose : 7 x 1013 génomes du vecteur par kilogramme de poids corporel (vg/kg). Ils ont bénéficié de diminutions globales de 96 % de leur utilisation de concentrés de FVIII et de 95 % de leurs taux de saignements annuels. Six patients sur sept n’avaient présenté aucun saignement au bout de quatre ans suite à la perfusion du produit. Aucun n’avait eu besoin de prophylaxie.
Le taux d’expression du FVIII a graduellement décliné au cours des quatre années, quoique plus lentement au cours de la quatrième. La plupart des gens se situent dans l’éventail des taux représentant une hémophilie légère (de 5 % à 40 %); avec un taux de FVIII moyen de 24 %.
Les données sur une cohorte plus volumineuse ayant reçu la même dose au cours de l’essai de phase 3 seront bientôt dévoilées. Biomarin a soumis une demande d’autorisation de mise en marché à la Food and Drug Administration des États-Unis et une décision est attendue en 2020.
