Montréal, le 17 avril 2020 – Depuis quelques années, la création d’outils électroniques qui permettent aux personnes atteintes d’hémophilie de transmettre leurs paramètres de santé à leurs équipes soignantes et à leurs associations de patients a changé la dynamique en matière de défense des intérêts en santé.
Au Canada, le Registre canadien des troubles de la coagulation (RCTC) et son module de signalement à distance pour les patients, MonRCTC, sont apparus en 2015 et, depuis cinq ans, leur utilisation s’est étendue à tous les centres de traitement de l’hémophilie au Canada à l’est de la Colombie-Britannique. (En C.-B., un système d’information distinct, appelé Inherited Coagulopathy and Hemoglobinopathy Information Portal [iCHIP] est en place.) Ces outils permettent aux personnes atteintes d’hémophilie et à leurs proches aidants de signaler les saignements et les traitements en temps réel. Les équipes soignantes peuvent ensuite utiliser ces informations pour ajuster les soins et les plans de traitement. En outre, chose tout aussi importante, les données anonymisées peuvent alors être utilisées par la recherche dans le but d’améliorer l’ensemble des pratiques.
L’étude PROBE (de l’anglais Patient Reported Outcomes Burdens and Experiences, ou en français Expérience, problèmes et résultats décrits par les patients) a débuté il y a plusieurs années pour recueillir les paramètres transmis par les patients (p. ex., intensité de la douleur, analgésiques requis, impact de l’hémophilie sur la mobilité, les activités de la vie courante, l’absentéisme à l’école et au travail). Le questionnaire (sur papier et sur Internet) a été administré dans plus de 50 pays, en presque autant de langues, et d’importantes conclusions commencent à s’en dégager. L’objectif a toujours été de fournir ces renseignements aux organisations nationales de patients afin de soutenir la défense des intérêts de ceux-ci. Le Canada a participé à chacune des étapes de l’étude PROBE.
En juillet 2019, une appli du questionnaire PROBE pour téléphone intelligent ou tablette a été créée. Dès le début, les utilisateurs canadiens de MonRCTC ont pu se connecter à l’appli PROBE en utilisant leurs identifiants de connexion MonRCTC. En date de février 2020, 147 personnes atteintes d’hémophilie A, 55 d’hémophilie B, 47 porteuses d’hémophilie A ou B et 94 personnes indemnes de troubles de la coagulation (servant de groupe témoin) avaient répondu au questionnaire. Ce total de 343 répondants est un record parmi tous les pays participants.
Les Canadiens atteints d’hémophilie qui utilisent MonRCTC présentement et qui répondent au questionnaire PROBE fournissent à la SCH des renseignements importants qui contribuent à en promouvoir l’accès. Par exemple, en décembre, l’autorité chargée d’évaluer les technologies de la santé au Québec, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), a recommandé de ne pas rembourser l’émicizumab pour les personnes atteintes d’hémophilie A grave en raison « d’un manque de données probantes quant à sa non-infériorité », en d’autres mots, le traitement par facteur VIII lui serait supérieur. Le rapport de l’INESSS qualifiait le FVIII de « très efficace » et le taux annuel de saignements d’« extrêmement faible ».
La SCH et sa Section Québec ont rétorqué (voir www.hemophilia.ca), non seulement au moyen de comptes rendus, d’anecdotes ou de témoignages personnels, mais aussi au moyen de données concrètes tirées de MonRCTC et de l’étude PROBE. Nous avons été capables de démontrer que, parmi les personnes atteintes d’hémophilie A grave :
Nous avons contesté les conclusions de l’INESSS quant au nombre de saignements chez les personnes atteintes d’hémophilie. Le rapport de l’INESSS faisait état d’un nombre moyen d’un ou deux saignements par année; les patients, que leur maladie soit légère, modérée ou grave, faisaient pour leur part état de cinq saignements par année. Avec un tel taux, le traitement par facteur VIII ne pouvait pas être qualifié de « très efficace ».
C’est une époque intéressante pour le traitement de l’hémophilie, car de nouveaux concentrés de facteurs à demi-vie prolongée, des traitements sans facteur comme l’émicizumab et, dans un avenir pas trop lointain, la thérapie génique pointent à l’horizon, mais leur accès ne sera pas automatique. La SCH devra démontrer en quoi ces traitements novateurs peuvent alléger le fardeau de la maladie et des traitements. Pour ce faire, la SCH aura besoin de données fiables, provenant non seulement de la recherche clinique, mais également des patients eux-mêmes.
La SCH espère pouvoir colliger 500 questionnaires d’ici à ce que de nouvelles demandes soient présentées aux autorités responsables d’évaluer les technologies de la santé (l’INESSS au Québec et l’ACMTS dans le reste du Canada) à l’été 2020.
Si vous êtes une personne atteinte d’hémophilie qui s’administre ses perfusions à domicile, et si vous n’utilisez pas encore MonRCTC, adressez-vous à votre centre de traitement, inscrivez-vous et commencez à l’utiliser.
Puis, accédez à l’appli myPROBE au moyen de vos identifiants de connexion MonRCTC.
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Répondre au questionnaire PROBE ne vous demandera pas plus de 15 minutes.
Pour plus de renseignements au sujet de l’étude PROBE, rendez-vous à l’adresse www.probestudy.org.
