La FDA procède à l’examen prioritaire de la thérapie génique de Biomarin pour l’hémophilie A
San Rafael, Californie, le 21 février 2020 – Biomarin Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un statut prioritaire à l’examen de sa thérapie génique pour l’hémophilie A, du nom de valrox (valoctocogène roxaparvovec). Cela signifie que la FDA pourrait rendre sa décision au sujet de l’approbation du produit d’ici le 21 août 2020.
L’an dernier Biomarin a publié les résultats de la cohorte de phase 3 de son étude clinique pilote :
- huit participants sur 16 ont atteint ou excédé des taux d’expression du facteur VIII de 40 %;
- au moins 26 semaines après le traitement, les 16 patients de l’étude avaient un taux médian annuel estimé de zéro saignement.
Également en février, Clarivate Analytic a diffusé un rapport selon lequel, s’il était approuvé, le traitement valrox, administré en une seule dose, se vendrait au prix de 2,5 à 3 millions de dollars US.
Biomarin n’a pas soumis de demande de brevet au Canada.
Pfizer est également actif dans le domaine de la thérapie génique pour l’hémophilie A, avec son produit SB-525 de Sangamo Therapeutics, qui arrive à l’étape des essais cliniques de phase III.
Freeline présente des données préliminaires sur une thérapie génique pour l’hémophilie B
Londres, le 7 février 2020 – Freeline a présenté les données de B-AMAZE, une étude clinique de phase 1/2 portant sur une nouvelle thérapie génique pour l’hémophilie B, le FLT180a, et ce, à l’occasion du 13e Congrès annuel de l’Association européenne pour l’hémophilie et les troubles connexes (EAHAD), à La Haye, aux Pays-Bas.
« Les données présentées lors du Congrès EAHAD sont prometteuses; en effet, huit patients ont été traités dans le cadre d’une étude de cohorte au moyen de quatre doses, et les données préliminaires concernant la quatrième dose de 9,75 x 1011 génomes du vecteur (vg)/kg laissent entendre qu’il pourrait générer une activité du facteur IX de l’ordre de 70 à 150 %, ce qui se situe à la portion supérieure de l’éventail des valeurs normales », affirme Chris Hollowood, directeur général de Freeline.
Le programme vise à produire des taux normaux d’activité du facteur IX (50-150 %), ainsi, les patients n’auraient pas besoin de facteur IX après un traumatisme ou une chirurgie. Le FLT180a utilise la capside brevetée AAVS3 du fabricant. Chaque participant à l’essai a reçu une corticothérapie prophylactique post-administration pour moduler la réponse immunitaire du foie au vecteur AAV et pour maintenir l’expression génique.
Deux autres thérapies géniques pour l’hémophilie B sont déjà à l’étape des essais cliniques de phase 3 : le fidanacogène élaparvovec de Pfizer, sous licence de Spark Therapeutics, une filiale de Roche, et l’étranacogène dézaparvovec d’UniQure.
