Le vécu des patients et des proches aidants est crucial pour les demandes d’accès aux produits adressées par la SCH

C’est une époque formidable pour le traitement des troubles de la coagulation. En effet, depuis quelques années, plusieurs nouveaux produits ont franchi les étapes des essais cliniques et arrivent sur le marché. D’autres sont encore en cours de préparation. Avant de pouvoir rembourser ces produits, notre système de santé doit cependant les soumettre à des évaluations des technologies de la santé (ÉTS). Dans le cas des produits de coagulation, la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) fait des présentations aux instances chargées des ÉTS, soit l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), qui ont pour mandat de formuler des recommandations aux gouvernements au sujet de l’accès aux traitements novateurs, afin de leur en faire comprendre l’impact potentiel sur la vie des patients.

En vue de ces présentations, ces derniers mois, la SCH a procédé à trois sondages distincts sur le vécu des patients et de leurs proches aidants aux prises avec l’hémophilie A, l’hémophilie B et la maladie de von Willebrand. Ces sondages anonymes ont été conduits à l’aide de la plateforme web SurveyMonkey. La SCH a fait connaître l’existence de ces sondages par l’entremise de ses réseaux sociaux et de ses sections, qui ont invité leurs membres à y participer.

Quatre-vingt-trois (83) personnes se sont pliées à l’exercice, soit :

Pour fournir à l’ACMTS et à l’INESSS les renseignements dont ils ont besoin pour leurs évaluations, la SCH a utilisé les mêmes questions utilisées avec toutes les associations de patients au moment d’évaluer de nouveaux traitements. Les participants ont répondu rigoureusement et la SCH tient à les remercier tous au nom de la communauté entière.

Fardeau de la maladie

La première question invitait les gens à décrire l’impact de l’hémophilie A, de l’hémophilie B ou de la maladie de von Willebrand sur leur vie quotidienne et sur leur qualité de vie (ou celle de leurs proches aidants). Quels aspects de la maladie sont particulièrement éprouvants? Les 83 participants ont fourni 210 réponses différentes qui ont pu être regroupées en 47 enjeux similaires relatifs aux problèmes de santé, aux problèmes psychologiques, aux restrictions affectant les activités normales et l’autonomie, le travail et la fréquentation scolaire, aux relations interpersonnelles et aux difficultés financières. Les 15 plus fréquentes réponses ont été (nombre de réponses similaires entre parenthèses) :

• Restriction des activités normales (22)
• Accès veineux difficile (20)
• Atteinte articulaire (16)
• Douleur (14)
• Stress, anxiété, dépression (13)
• Saignements fréquents malgré la prophylaxie (13)
• Crainte des saignements intercurrents (12)
• Temps requis pour les perfusions (11)
• Mobilité réduite (9)
• Difficulté à faire de l’exercice (8)
• Observance thérapeutique (7)
• Fréquence élevée des traitements (5)
• Coût des fournitures, visites à l’hôpital (5)
• Absentéisme au travail, à l’école (5)
• Difficultés liées aux déplacements pour se procurer le facteur de remplacement (4)
• Distance de l’hôpital (3)

Traitements actuels

La seconde série de questions demandait aux gens d’indiquer leur traitement actuel et de décrire comment eux-mêmes (ou leurs proches aidants) géraient le trouble de la coagulation au moyen des traitements disponibles actuellement. Ils devaient tenir compte des avantages et des inconvénients et mentionner tout problème d’accès au traitement.

Voici le portrait des protocoles thérapeutiques des participants :

Les participants se sont concentrés sur les aspects négatifs de leurs traitements, 24 en tout. Les voici, par ordre de fréquence :

• Accès veineux difficile (30)
• Absentéisme à l’école/au travail pour le patient/proche aidant (22)
• Distance à franchir pour le traitement au centre de traitement ou pour se procurer le facteur et les fournitures (11)
• Nécessité d’un cathéter, Port-a-Cath, ou d’un PICC line (7)
• Saignements articulaires intercurrents (6)
• Brève demi-vie du facteur de remplacement (6)
• Veines endommagées (5)
• Fréquentes visites à l’hôpital (3)
• Effets indésirables du traitement (réactions allergiques) (2)
• Incapacité de suivre le calendrier prophylactique (2)

Satisfaction à l’endroit du traitement

Nous avons demandé aux patients et aux proches aidants à quel point ils étaient satisfaits du traitement en cours. Voici leurs réponses :

Parmi les neuf commentaires distincts concernant la satisfaction, les plus fréquents ont été les suivants :

Bonne efficacité à enrayer/prévenir les saignements (13)
Durée insuffisante de l’effet (brève demi-vie), fréquence élevée des traitements (13)
Saignements intercurrents malgré la prophylaxie, protection insuffisante (taux de facteur) (7)
Accès veineux difficile (via le port ou une veine) (5)
Temps requis pour les perfusions/difficulté d’administration (3)

Améliorations souhaitées

La dernière série de questions concernait les améliorations souhaitées pour les nouveaux traitements et ce que cela changerait dans la vie des patients/proches aidants. Les participants ont suggéré 14 types différents d’améliorations, dont les plus pressantes sont :

• Durée d’effet plus longue (demi-vie), administration moins fréquente (34)
• Meilleure protection contre les saignements (creux plasmatique plus élevé) (20)
• Voie d’administration autre que veineuse (20)
• Mode d’administration plus facile (10)
• Remède définitif (p. ex., thérapie génique) (5)
• Traitement hebdomadaire (5)
• Traitement sous-cutané (5)
• Traitement par comprimé (4)
• Taux de facteur constant (3)
• Traitement mensuel (2)

Parmi les 22 changements à la qualité de vie auxquels ces modalités pourraient donner lieu, 10 se sont démarqués :

• Baisse de l’inquiétude et du stress (8)
• Amélioration de la qualité de vie familiale, capacité de voyager (7)
• Baisse de la dépendance à l’endroit du système de santé (6)
• Capacité d’être plus actif (5)
• Baisse de l’absentéisme au travail (4)
• Diminution de la douleur (3)
• Moins d’endommagement veineux (3)
• Moins de visites au centre de traitement (3)
• Moins de temps requis pour les traitements (3)
• Capacité de contribuer davantage à la société (2)

Conclusion

Au cours des derniers mois, la SCH a utilisé ces précieuses données fournies par les patients pour trois soumissions distinctes présentées à l’ACMTS et à l’INESSS au sujet de nouveaux produits pour l’hémophilie A, l’hémophilie B et la maladie de von Willebrand. Nous les utiliserons à nouveau dans les présentations que nous prévoyons faire plus tard en 2020.

Nous encourageons les personnes atteintes de troubles de la coagulation et leurs proches aidants à continuer de participer à des exercices de collecte de données similaires initiées par la SCH, si vous en avez l’occasion, de même que, pour les utilisateurs de MonRCTC, à transmettre régulièrement vos renseignements concernant vos saignements/perfusions à votre centre de traitement et à répondre au questionnaire PROBE au moins une fois l’an. Le point de vue des patients est crucial pour l’accès à ces nouveaux traitements.