SAN RAFAEL, Californie, le 5 août 2024 — Biomarin a fait savoir qu’elle allait limiter les programmes de mise en marché, de recherche et de fabrication de sa thérapie génique pour l’hémophilie A (facteur VIII), valoctocogène roxaparvovec (Roctavian), à trois pays, soit les États-Unis, l’Allemagne et l’Italie, où le traitement a déjà reçu l’approbation des instances de réglementation et où des dispositions sont en place pour son remboursement.
En outre, on n’administrera le traitement à aucun autre des patients qui participent aux essais en cours et aucune autre étude de recherche ne sera lancée. Biomarin continuera de soutenir et de surveiller les patients qui ont déjà reçu le valoctocogène roxaparvovec dans le cadre d’essais cliniques.
Le valoctocogène roxaparvovec n’a pas été évalué par Santé Canada et il semble à présent que les plans pour son éventuelle introduction au pays soient suspendus définitivement.
Alors que 134 personnes souffrant d’hémophilie A grave ont reçu le valoctocogène roxaparvovec dans le cadre de l’essai clinique de phase 3, seul un très petit nombre de patients l’ont reçu après sa mise en marché aux États-Unis, en Allemagne et en Italie depuis son approbation par l’Agence européenne des médicaments en août 2022 et par la Food and Drug Administration des États-Unis en juin 2023.
Le principal enjeu concernant le traitement est que les taux d’expression du facteur VIII diminuent avec le temps. Les taux de FVIII avec Roctavian ont diminué de 14 % à 27 % (UI/mL) par année à partir des valeurs de pointe, même si la réponse varie grandement d’une personne à l’autre.
Pour plus de renseignements sur la thérapie génique, veuillez voir le Programme d’éducation à la thérapie génique de la SCH à l’adresse www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.
