Deux décès lors d’un essai sur une thérapie génique pour une maladie neuromusculaire rare
La SCH a appris le décès de deux enfants de moins de cinq ans qui participaient à un essai clinique sur un vecteur viral adénoassocié de type 8 pour une maladie rare, la myopathie myotubulaire liée au chromosome X.
Nous portons ce fait à votre attention puisque le vecteur viral adénoassocié de type 8 est l’un des vecteurs actuellement utilisés dans certains des essais cliniques sur la thérapie génique pour l’hémophilie.
La myopathie myotubulaire liée à l’X est une maladie très rare qui s’accompagne d’un taux de mortalité estimé à 25 % au cours de la première année de vie, et à 10 % par année après l’âge d’un an. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive et une diminution du tonus musculaire qui nuisent à l’acquisition des habiletés motrices et peut affecter d’autres fonctions primaires, comme la respiration.
L’essai de phase 1-2 sur la thérapie génique appelée ASPIRO mené par Audentes, une filiale d’Astellas, tentait d’établir une dose sécuritaire et efficace; il a été suspendu. Les enfants qui sont décédés d’insuffisance hépatique avaient reçu la plus forte dose de l’étude, qui était cinq fois plus élevée que toute autre utilisée dans le cadre d’essais sur l’hémophilie A et B.
Pour plus de renseignements, consultez les communiqués diffusés par la Fédération mondiale de l’hémophilie et par le Consortium européen de l’hémophilie et l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (en anglais).