Enquête de la SCH auprès des personnes atteintes d’hémophilie A et de leurs aidants
En juin et juillet 2024, la Société canadienne de l’hémophilie a mené une enquête en ligne sur l’expérience vécue par les personnes atteintes d’hémophilie A et leurs aidants. L’objectif de l’étude était de refléter la voix des patients dans les soumissions de la SCH aux agences d’évaluation des technologies de la santé. L’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) du Québec et L’Agence des médicaments du Canada (AMC, anciennement ACMTS) évaluent actuellement l’éfanesoctocog alfa (appelé Altuviiio aux États-Unis), un facteur VIII à demi-vie ultra-prolongée.
Le sondage a été réalisé en ligne et diffusé par l’intermédiaire des outils de communication de la SCH, y compris les médias sociaux.
Voici quelques-uns des principaux résultats du sondage.
Cent quatre (104) personnes ont répondu au sondage, dont 33 ayant des antécédents d’inhibiteurs.
Cinquante-sept (57) personnes ont déclaré être atteintes d’hémophilie A grave, 14 d’hémophilie A modérée et 33 d’hémophilie A légère.
Cinquante-neuf (59) personnes ont déclaré que la personne hémophile suivait un traitement prophylactique, 30 recevaient un traitement à la demande et 15 ont déclaré ne recevoir aucun traitement.
Quarante-trois (43) personnes ont déclaré recevoir émicizumab (Hemlibra), 26 du facteur VIII (FVIII) à demi-vie standard, 9 du FVIII à demi-vie prolongée, 7 de la desmopressine (DDAVP). Trois (3) personnes étaient traitées à l’acide tranexamique (Cyklokapron). Une personne a reçu une thérapie génique. Une personne participait à un essai clinique pour le Mim8, un mimétique du FVIII similaire à émicizumab.
Les questions posées dans l’enquête étaient en lien direct avec les informations demandées par l’INESSS et l’AMC.
Ces impacts ont été mentionnés [le nombre de réponses similaires est indiqué entre parenthèses] :
SYMPTÔMES PHYSIQUES
– Douleur, détérioration et perte de fonction des articulations arthritiques; [33 commentaires similaires]
– Douleur due aux saignements; [3]
– Besoin d’actes médicaux invasif (perfusions); [3]
– Saignement lors d’activités; [2]
– Épisodes de saignement; [2]
– Effets secondaires du traitement du vih; [2]
– Complications lors d’une intervention chirurgicale; [2]
– Saignements articulaires et musculaires;
– Difficultés à dormir à cause de la douleur;
– Douleur en marchant, en conduisant, en écrivant, en tapant et en dormant;
– Difficulté à se concentrer sur son travail en raison de la douleur;
– Complications liées à la prise d’autres médicaments;
– Longs délais de récupération (3 mois) après les épisodes hémorragiques;
– 15 saignements par an malgré la prophylaxie;
– Cicatrices au niveau des sites de perfusion;
– Temps nécessaire pour les perfusions quotidiennes;
– Gestion des cycles menstruels abondants;
– Gestion d’un inhibiteur.
RESTRICTIONS
– Restrictions au niveau des activités physiques; [12]
– Restrictions en lien avec la participation aux sports; [10]
– Perte de mobilité, incapacité à marcher très loin; [9]
– Difficulté à accomplir les tâches quotidiennes; [4]
– Restrictions dans le choix des emplois.
IMPACT SOCIAL ET PSYCHOLOGIQUE
– Obligation d’être très prudent; [4]
– Absence lors d’activités familiales; [3]
– Impacts sociaux et psychologiques; [3]
– Nécessité de surveiller constamment les jeunes enfants pour détecter les saignements; [2]
– Périodes fréquentes d’immobilité entraînant dépression et anxiété;
– Charge mentale;
– Obligation de compter sur les autres en cas de saignement;
– Inquiétude face aux saignements;
– Inquiétude quant à l’admission à l’hôpital avec une absence d’expertise en matière d’hémophilie sur les lieux;
– Toujours s’inquiéter;
– Dilemme quant à savoir s’il faut traiter avec le facteur et à quel moment;
– Peur de ne pas être en mesure de contrôler un saignement et d’obtenir un traitement à temps;
– Nombreuses hospitalisations;
– Temps d’attente pour les interventions chirurgicales;
– Nécessité d’être très attentif au risque de saignement;
– Les gens ne comprennent pas ce dont vous souffrez;
– Incertitude, stress.
VOYAGE
– Inquiétude et difficulté d’accès aux soins lors d’un voyage; [3]
– Peur et évitement des voyages;
– Difficulté de voyager avec de grandes quantités de concentrés de facteurs.
IMPACT FINANCIER
– Jours de travail perdus; [3]
– Jours d’absence à l’école (lorsque le parent doit rester avec son enfant);
– Nécessité d’arrêter de travailler.
LOGISTIQUE
– Logistique permettant d’avoir des produits de coagulation en tout temps.
PROPHYLAXIE PAR LE FACTEUR VIII
– J’utilise le facteur VIII à titre prophylactique (2 à 3 fois par semaine); [11]
– Un peu difficile pour l’accès veineux, nécessite de l’habileté et de la prudence;
– Adynovate (FVIII à demi-vie prolongée) en flacons trois fois par semaine. Fonctionne parfaitement.
FACTEUR VIII À LA DEMANDE
– Je gère mon hémophilie avec du facteur VIII chaque fois qu’un saignement se produit; [6]
– Repos et perfusions de facteur en cas de blessure;
– Autotraitement, pas de difficultés;
– Je ne reçois du facteur VIII que pour les examens de coloscopie et les extractions dentaires;
– Accès veineux très difficile.
PROPHYLAXIE PAR HEMLIBRA (ÉMICIZUMAB)
– Injections d’Hemlibra une fois par semaine, pas de difficultés; [25 commentaires similaires]
– Hemlibra toutes les 2 semaines; [6]
– La prise en charge par le laboratoire n’est pas pratique;
– Émicizumab pour la prévention des hémorragies internes, facteur VIII recombinant pour le traitement des hémorragies qui surviennent;
– Exercices de physiothérapie pour renforcer les articulations faibles ou endommagées;
– Avantages d’Hemlibra : beaucoup plus efficace pour prévenir les saignements que le facteur VIII;
– Hemlibra : j’aurais aimé l’avoir quand j’étais enfant, car je pense que je serais probablement débarrassé de toutes les douleurs constantes que j’ai aujourd’hui. Il m’a permis de voyager librement;
– Avec mon traitement actuel avec émicizumab, je suis en mesure d’effectuer beaucoup plus d’activités sans craindre les saignements, les courbatures ou la douleur;
– Je suis sur Hemlibra et je trouve que c’est un médicament formidable. J’aurais aimé qu’il soit disponible quand j’étais plus jeune. Je n’ai pas encore eu de saignement depuis que je l’utilise, c’est-à-dire depuis près de deux ans.
– Nous traitons avec Hemlibra une fois par semaine et cela a changé notre vie. Il n’y a eu aucun saignement depuis que mon fils a commencé. Il est indépendant dans la gestion de ses traitements et le volume de fournitures et d’accessoires utilisé a considérablement diminué. Il est beaucoup plus facile de voyager et il peut le faire de manière autonome. Depuis que mon fils est traité avec Hemlibra, je n’ai pas eu à m’absenter de mon travail pour l’aider à gérer un saignement, l’emmener à des rendez-vous de physiothérapie ou me rendre aux urgences. Nous nous rendons toujours au centre de traitement deux fois par an, mais nous avons recours au système de santé 90 % moins souvent qu’auparavant.
THÉRAPIE GÉNIQUE
– La thérapie génique a changé sa vie. La douleur qu’il ressent a diminué et, étant donné que son taux de facteur VIII est supérieur à 20 %, il peut désormais guérir les blessures, les coupures et les éraflures. Plus important encore, il ne souffre plus de lésions traumatiques et d’hémorragies chaque fois qu’il descend d’un trottoir ou qu’il se cogne le genou. En 15 mois, il n’a pas eu besoin d’être traité avec du facteur VIII par voie intraveineuse.
DESMOPRESSINE, ANTIFIBRINOLYTIQUES
– Mon plus gros problème avec le traitement a été de devoir insister auprès des médecins sur le fait que j’avais besoin de DDAVP et d’acide tranexamique. À plusieurs reprises, les professionnels de la santé ont balayé mes inquiétudes parce que mon hémophilie était «légère », ce qui a eu de graves conséquences sur ma santé;
– J’ai pris le DDAVP moi-même, par injection dans la graisse de mon estomac. Les effets secondaires que j’ai connus sont les suivants : palpitations, rougeur de la peau et forte fièvre;
– J’ai été testé avec la desmopressine et j’ai eu 100% de succès;
– Lorsque je suis blessé, on me demande de prendre des comprimés d’acide tranexamique pour arrêter le saignement. Ces comprimés coûtent très cher.
SOINS
– La plupart du temps, je suis capable de gérer les traitements par moi-même. Le centre de traitement de l’hémophilie m’apporte un grand soutien;
– Je prends rendez-vous pour un traitement prophylactique avant tout acte médical invasif;
– Si j’ai des inquiétudes, le personnel du centre de traitement m’aide toujours;
– J’ai fait des séjours à l’hôpital ces dernières années. J’ai attendu 8 heures aux urgences locales pour un saignement de langue avant de voir un médecin;
– Il est toujours difficile de convaincre les équipes médicales d’urgence des grands hôpitaux de la nécessité d’un traitement au FVIII ou au DDAVP lors d’une hémorragie importante;
– Si j’ai une ecchymose importante, je dois me rendre aux urgences pour recevoir du DDAVP par voie intraveineuse. Cela prend généralement 6 heures ou plus;
– Tout traitement est soumis à la surveillance du centre de traitement des troubles de la coagulation. Ils ont été formidables en coordonnant les informations pour le personnel impliqué dans le cadre d’interventions médicales;
– Les centres de traitement de l’hémophilie les plus proches sont à 2 et 4 heures de route, ce qui signifie que chaque fois que j’ai besoin d’un traitement, je dois me présenter au service des urgences local. Le personnel ici a très peu de formation et d’expérience dans le traitement de l’hémophilie, ce qui fait qu’il n’y a pas de cohérence dans le diagnostic ou le traitement;
– J’ai la chance de vivre dans une grande ville et d’avoir un accès direct à la physiothérapie et aux traitements. Je suis régulièrement suivie par l’équipe du centre d’hémophilie, qui comprend des hématologues et des physiothérapeutes;
– Nous faisons des injections deux fois par semaine à la maison. C’est difficile si nous, les parents, s’absentons, le centre de traitement est à 40 minutes si quelqu’un doit l’emmener. Nous n’avons plus accès à un hématologue de garde, de sorte que tout traumatisme ou problème nécessitant l’intervention d’un médecin entraîne de longs délais d’attente aux urgences.
INHIBITEURS
– Pour lutter contre les inhibiteurs, le cathéter de notre fils a été remis en place en avril 2023, alors qu’il avait été retiré le 22 octobre. Notre fils adore son cathéter. Il déteste les piqûres d’Hemlibra et a déclaré qu’il préférait piquer sa propre veine plutôt que de se faire piquer avec Hemlibra.
COÛTS, LOGISTIQUE
– Comme nous vivons en région, les produits sanguins ne sont pas toujours disponibles. Ils doivent être commandés auprès du centre de traitement de l’hémophilie, ce qui prend généralement un jour ou deux.
Très satisfait
51
Assez satisfait
38
Pas très satisfait
11
Pas du tout satisfait
4
Total of 104
– Pas difficile du tout; [60 réponses similaires]
– Parfois difficile (accès veineux); [8]
– Très difficile. Longues attentes aux urgences. Confusion aux urgences sur le type et la méthode de traitement en cas de besoin. Je dois me rendre au CTH ou aux urgences les plus proches de n’importe quel hôpital pour faire poser une intraveineuse; [6]
– Cela prend du temps; [2]
– Inconfortable mais gérable;
– C’est beaucoup plus simple avec Hemlibra. Au lieu de faire des injections à la maison ou de devoir aller au centre de traitement (à une heure de route);
– Je trouve que l’injection sous-cutanée toutes les deux semaines est assez douloureuse et que le site d’injection est inconfortable pendant plusieurs heures après l’injection. Mais c’est mieux que de faire une intraveineuse tous les 2 ou 3 jours;
– Nous injectons du facteur à notre fils trois fois par semaine et avec Hemlibra deux fois par mois. C’est beaucoup pour un petit garçon. Les injections de facteur sont beaucoup plus faciles que celles d’Hemlibra.
Très efficace. [50 commentaires similaires]
Très efficace mais à court terme. [2]
Assez efficace. [21]
Pas très efficace. [6]
Efficace pour prévenir les saignements mais pas pour arrêter les saignements actifs (Hemlibra). [6]
– Capacité à effectuer des activités quotidiennes (marche, courses, travail…) comme tout le monde; [15 commentaires similaires]
– Meilleurs traitements préventifs, niveau de protection plus élevé; [9]
– Moins de douleur, meilleure gestion de la douleur; [8]
– Réduction de la fréquence des traitements (demi-vie prolongée); [8]
– Administration plus facile, moins contraignante, moins douloureuse; [7]
– Traitement ne nécessitant pas de réfrigération (Hemlibra); [5]
– Capacité à pratiquer des activités plus risquées (par exemple, le sport); [4]
– Un remède; [4]
– Un traitement annuel; [4]
– La fin de l’administration par voie intraveineuse; [3]
– Tous les exemples énoncés dans la question; [2]
– Un taux de FVIII constant de 25 à 75 % pour éliminer le risque de saignement; [2]
– Une action prolongée avec Hemlibra; [2]
– Plus de physiothérapie et d’entraînement physique disponibles; [2]
– Un accès plus large au DDAVP et à l’acide tranexamique; [2]
– Moins de restrictions dans les activités de la vie quotidienne;
– Accès aux produits en pharmacie;
– Thérapie génique;
– Arrêt des traitements quotidiens par voie intraveineuse;
– Moins de temps nécessaire pour traiter;
– Meilleure prise en charge aux urgences;
– Traitement à domicile avec un inhalateur de DDAVP;
– Moins de risque de thrombose grâce à l’agent de contournement;
– Prévention des lésions articulaires et de l’arthrite à long terme;
– Page web complète et conviviale, où les patients peuvent accéder à des vidéos sur la physiothérapie et les soins préventifs, ainsi qu’à des ressources pour le suivi quotidien;
– Moins de saignements articulaires;
– Moins de visites aux urgences;
– Emballage plus compact des médicaments;
– Administration hebdomadaire ou mensuelle du facteur VIII;
– Une pilule plutôt qu’une injection;
– Des traitements sous la peau qui durent longtemps.
La Société canadienne de l’hémophilie tient à remercier tous ceux et celles qui ont pris le temps de répondre au sondage. Les renseignements fournis sont essentiels à nos efforts de promotion de l’accès aux nouveaux traitements coagulants.
Les soumissions complètes de la SCH concernant l’éfanesoctocog alfa seront affichées sur les sites web de l’INESSS et de l’AMD au cours des prochains mois. Pour y accéder, veuillez vous rendre aux adresses suivantes :
www.inesss.qc.ca et choisissez « Produits du système du sang »
www.cda-amc.ca/fr et choisissez « Nos rapports »