Montréal – le 28 novembre 2022 – La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la première thérapie génique pour l’hémophilie B, le 22 novembre. L’étranacogène dézaparvovec est commercialisé sous le nom Hemgenix aux États-Unis.
À l’origine mis au point par uniQure, le traitement sera mis en marché par CSL Behring, déjà présente dans le marché de l’hémophilie, avec des traitements pour l’hémophilie A et B, la maladie de von Willebrand et d’autres déficits rares en facteurs de la coagulation.
L’approbation de la FDA s’appuie sur les données d’un essai de phase III appelé HOPE-B, qui évalue l’innocuité et l’efficacité d’Hemgenix chez 54 hommes, âgés de 18 à 75 ans, atteints d’hémophilie B de modérée à grave, sur une période de cinq ans.
« L’approbation d’aujourd’hui fournit une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie B », affirme Peter Marks, M.D., Ph. D., directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les agents biologiques de la FDA, et représente une avancée importante dans la mise au point de thérapies novatrices pour les personnes chez qui cette forme d’hémophilie impose un lourd fardeau. »
Les hommes qui ont pris part à l’étude HOPE-B exprimaient un taux moyen d’activité du facteur IX de 37 % deux ans après une seule perfusion. Quatre-vingt-quatorze pour cent des participants à l’étude ont cessé leurs perfusions prophylactiques de FIX.
Contrairement à de nombreuses autres thérapies géniques en cours d’élaboration, Hemgenix s’est révélé efficace même chez les personnes qui présentaient des anticorps préexistants contre le vecteur VAA (virus adéno-associé) utilisé pour acheminer le gène du facteur IX vers le foie. Cela signifie qu’un plus grand nombre de patients seront admissibles au traitement. En outre, moins d’un individu sur cinq a eu besoin de corticothérapie pour contrer la réaction immunitaire de l’organisme au traitement.
Les réactions indésirables les plus fréquentes associées à Hemgenix incluent : hausse des enzymes hépatiques, maux de tête, légères réactions liées aux perfusions et symptômes pseudogrippaux.
Les essais cliniques portant sur plusieurs thérapies géniques pour l’hémophilie B ont montré une persistance de l’expression pendant une période allant jusqu’à dix ans, ce qui permet d’espérer que ce traitement offrira une bonne protection contre les saignements pendant une décennie ou plus.
CSL Behring a annoncé un prix de 3,5 millions de dollars US (4,6 millions de dollars CA) avant négociation avec les organismes payeurs, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.
On s’attend à ce que CSL Behring soumette une demande d’examen de l’étranacogène dézaparvovec aux instances de réglementation de Santé Canada vers le milieu de 2023. La mise en marché pourrait être approuvée dès la fin de 2023 ou le début de 2024 et les décisions quant à son remboursement suivraient. Au Canada, le prix est inconnu pour l’instant; toutefois, le prix des médicaments au Canada a tendance à être beaucoup plus bas qu’aux États-Unis.
L’annonce de la FDA (en anglais) est accessible à l’adresse www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b.
