La FDA refuse l’approbation de la thérapie génique de Biomarin pour le FVIII

Dans une décision qui a surpris bon nombre d’observateurs, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a refusé la semaine dernière l’approbation de la thérapie génique de Biomarin pour le FVIII, le Roctavian. La thérapie est également appelée valoctocogene roxaparvovec ou valrox.

La FDA demande maintenant à Biomarin de compléter l’étude de Phase 3 sur le Roctavian auprès de 134 patients avant de procéder à une réévaluation. Cela signifie qu’aucune décision ne sera rendue avant 2022. La demande de commercialisation avait été déposée sur la foi des résultats des phases 1 et 2 de cet essai clinique, ainsi que sur uniquement six mois de données de la phase 3.

Bien qu’aucun problème d’innocuité grave n’ait été signalé à ce jour, des préoccupations ont été soulevées au sujet de la réduction graduelle de l’expression du FVIII chez les participants de cette étude. Dans de petits groupes de sept patients participant aux phases 1 et 2 de l’étude, les taux moyens de FVIII ont chuté de 64 % de la normale à la fin de l’An 1 à 24 % de la normale à la fin de l’An 4.

On ignore si cette décision aura une incidence sur les échéanciers pour l’évaluation des autres thérapies géniques pour le FVIII ou le FIX en cours de développement, mais il ne fait aucun doute que cela représente un recul significatif dans la thérapie génique de l’hémophilie.