MONTRÉAL, le 25 février 2025 – Le 20 février, Pfizer a annoncé l’arrêt des travaux sur sa thérapie génique pour l’hémophilie B, Beqvez, en invoquant la faible demande de la part des patients et de leurs médecins.
Beqvez a été approuvé par Santé Canada en décembre 2023 et son remboursement (moyennant certaines conditions) a reçu l’appui de l’Agence des médicaments du Canada en mars 2024. Des négociations avaient débuté avec l’Alliance pharmaceutique pancanadienne pour en fixer le prix à l’intention des régimes de santé publics. Le prix de liste initial était de 4,7 million de dollars par dose unitaire. Beqvez a été mis au point en partenariat avec Spark Therapeutics. Rien n’indique pour l’instant que Spark tentera de trouver un nouveau partenaire.
Entre temps, des négociations tarifaires se poursuivent au Canada au sujet de la thérapie génique pour l’hémophilie B de CSL, Hemgenix. Par ailleurs, des essais cliniques de phase 1 sur la thérapie génique Regeneron à base de l’outil d’édition génétique CRISPR pour l’hémophilie B débutent dans trois centres canadiens : l’Université McMaster de Hamilton, l’Hôpital St. Michael de Toronto et le Centre universitaire de santé McGill de Montréal.
HÉMOPHILIE A
En décembre 2024, Pfizer a annoncé son retrait du partenariat qui la liait à Sangamo pour la mise au point de sa thérapie génique à base de vecteur viral adéno-associé (VAA) giroctocogène fitelparvovec, pour l’hémophilie A. Cela entraîne la suspension de l’essai de phase 3 qui regroupait 63 adultes de 18 à 64 ans. Également en décembre, Roche a annoncé l’arrêt des travaux sur la thérapie génique expérimentale de Spark, le dirloctocogène samoparvovec, ou SPK-8011.
En août 2024, Biomarin a annoncé son intention de limiter la mise en marché de sa thérapie génique pour l’hémophilie A, Roctavian, aux États-Unis, en Allemagne et en Italie. Aucune demande d’approbation ne sera soumise à Santé Canada.
Ces trois thérapies géniques reposent sur l’utilisation d’un vecteur VAA pour acheminer la thérapie génique (facteur VIII) jusqu’au foie. Un important inconvénient de cette technologie est le déclin progressif de l’expression du FVIII d’une année à l’autre.
L’espoir d’obtenir des thérapies géniques efficaces pour l’hémophilie A repose désormais sur les approches de prochaines générations, qui ne se concrétiseront vraisemblablement pas avant plusieurs années.
Pour plus de renseignements, consultez le Programme d’éducation à la thérapie génique de la SCH, à l’adresse www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.
