La SCH fait pression sur les provinces pour qu’elles remboursent la thérapie génique contre l’hémophilie B

Montréal, le 17 décembre 2025 – La Société canadienne de l’hémophilie (SCH) a écrit aux ministres provinciaux et territoriaux de la Santé (à l’exception du Québec) pour les exhorter à ajouter l’étranacogène dézaparvovec (Hemgenix), une thérapie génique pour l’hémophilie B, à leurs listes de médicaments remboursables.

En octobre, après des mois de négociations, l’Alliance pharmaceutique pancanadienne et le fabricant d’Hemgenix, CSL Behring, se sont entendus sur le prix. Cet accord s’applique à tous les régimes publics d’assurance médicaments au Canada.

Contrairement aux produits de coagulation précédents, Hemgenix n’est pas fourni par la Société canadienne du sang. Il sera plutôt traité comme de nombreux autres médicaments fournis par les régimes provinciaux. Par conséquent, chaque province ou territoire prendra sa propre décision en matière de remboursement. Les provinces qui ne prévoient pas d’offrir la thérapie génique localement peuvent conclure des ententes avec d’autres juridictions afin d’envoyer les patients hors de la province pour l’administration du traitement.

« Dans un souci d’équité, » a déclaré le président de la SCH, Emil Wijnker, « la SCH demande à toutes les provinces et à tous les territoires d’accepter de rembourser. »

La lettre adressée par la SCH aux ministres de la Santé met en avant les données sur cinq ans concernant Hemgenix publiées dans le New England Journal of Medicine le 7 décembre 2025. L’analyse finale d’une étude sur l’étranacogène dezaparvovec pour le traitement de l’hémophilie B fournit des preuves solides de la sécurité, de l’efficacité et de la durabilité du traitement. Les points clés sont les suivants :

1. Cinquante (50) des 54 patients recrutés ont suivi le traitement pendant 60 mois. Une personne a retiré son consentement à l’étude après avoir présenté une faible expression du facteur IX (FIX). Une deuxième personne a subi une greffe du foie et les données sur l’efficacité ont cessé d’être recueillies. Deux personnes sont décédées de causes sans lien avec le médicament.
2. Seuls trois des 50 sujets restants ont besoin d’une prophylaxie continue au FIX (tous déjà signalés précédemment).
3. Les 47 sujets restants n’ont pas besoin de prophylaxie.
4. Personne n’a repris la prophylaxie au FIX au cours des années 4 et 5.
5. Le niveau d’activité moyen du FIX est resté stable et supérieur à 36 % au cours des années 1 à 5 suivant la thérapie génique.

Année 1 : 41,5 %
Année 2 : 36,7 %
Année 3 : 38,6 %
Année 4 : 37,4 %
Année 5 : 36,1 %

6. Les résultats pour les 54 patients étaient les suivants :

Données manquantes (voir point 1) : 4 personnes
Manque d’efficacité : 2 personnes
5-12 % FIX : 5 personnes
12-40 % FIX : 26 personnes
40-100 % FIX : 17 personnes

7. Des résultats similaires ont été observés chez les individus AAV5 NAb-positifs et NAb-négatifs.
8. Les taux annuels de saignement pour tous les saignements chez les 54 patients étaient les suivants…

Année 1 : 1,33
Année 2 : 0,91
Année 3 : 0,83
Année 4 : 0,40
Année 5 : 0,40

9. La plupart de ces saignements concernaient les trois patients qui étaient revenus à un traitement prophylactique.
10. La consommation annuelle moyenne de FIX pour les 54 personnes était la suivante :

Période initiale : 257 339 UI
Année 1 : 10 532 UI
Année 2 : 8 777 UI
Année 3 : 10 218 UI
Année 4 : 9 421 UI
Année 5 : 10 900 UI

La lettre conclut que « Hemgenix sera un traitement hautement efficace pendant dix ans et plus chez la grande majorité des receveurs et que, par conséquent, il changera non seulement la vie des patients, mais permettra également de réaliser des économies à long terme pour le système de santé ».

Hemgenix est actuellement remboursé en Allemagne, en Autriche, au Danemark, en Espagne, aux États-Unis, en France, en Irlande, en Italie et Royaume-Uni.

 

QUÉBEC

L’organisme d’évaluation des technologies de la santé du Québec, l’INESSS, n’a pas encore reconnu la valeur thérapeutique d’Hemgenix. La section québécoise de la SCH poursuit ses efforts pour renverser cette évaluation. Elle estime que les données sur cinq ans qui viennent d’être publiées constituent un argument solide et convaincant quant à la sécurité, l’efficacité et la durabilité de cette avancée thérapeutique majeure.

 

Pour plus d’informations sur la thérapie génique pour l’hémophilie, veuillez consulter le programme d’éducation sur la thérapie génique de la SCH à l’adresse www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.