Montréal, le 14 mai 2020 – Le 11 mai, Biomarin a annoncé que sa thérapie génique actuellement en attente d’approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis portera le nom de Roctavian.
Une décision finale concernant l’approbation de mise en marché aux États-Unis de Roctavian, aussi appelé valoctocogène roxaparvovec, est attendue le 21 août.
S’il est approuvé, Roctavian pourrait voir son introduction ralentie par la pandémie de COVID-19. Selon le directeur commercial principal de Biomarin, Jeffrey Ajer, « le plus important élément sera la capacité de certains hôpitaux à effectuer les perfusions lors de son lancement. Si nous avons la chance que Roctavian soit approuvé au cours du quatrième trimestre, le lancement dépendra probablement de l’évolution de la pandémie de COVID-19 ».
En février, Clarivate Analytics avait prévu qu’une fois approuvé, le valoctocogène roxaparvovec générerait des ventes annuelles de plus d’un milliard de dollars d’ici 2024. Ce rapport faisait état d’un prix courant de 2,5 à 3 millions de dollars, ce qui en ferait le médicament le plus coûteux à faire son entrée sur le marché. La compagnie a affirmé en mai qu’elle est en démarche auprès des régimes payeurs au sujet des ententes de remboursement basées sur les résultats.
Biomarin n’a pas encore adressé sa demande d’approbation de mise en marché à Santé Canada.
