La thérapie génique pour l’hémophilie B fait un pas de plus : CSL Behring et l’APC conviennent d’un prix

MONTRÉAL, le 7 octobre 2025 – CSL Behring Canada et l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APC) ont annoncé la signature d’une lettre d’intention qui fixe les conditions de remboursement pour Hemgenix, une thérapie génique pour l’hémophilie B. Cet accord s’applique aux régimes publics d’assurance médicaments, à l’exception du Québec. Les détails de la lettre d’intention entre l’APC, qui représente les gouvernements, et CSL Behring sont confidentiels; toutefois, la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) a appris que certains pays européens ont adopté de nouveaux modèles de remboursement pour la thérapie génique, qui prévoient des paiements au fabricant échelonnés sur plusieurs années, avec des accords de partage des risques au cas où la thérapie s’avérerait inefficace dans certains cas. Une telle approche pourrait réduire l’impact budgétaire à court terme et, à long terme, et permettre au système de santé de réaliser des économies.

La lettre d’intention ouvre la voie à la prochaine étape qui permettra de concrétiser le rêve vieux de plusieurs décennies de la thérapie génique pour les patients canadiens : la décision des provinces et des territoires d’ajouter Hemgenix à leurs listes de médicaments remboursables.

« Il est important de disposer d’options thérapeutiques qui répondent aux besoins individuels des personnes atteintes de l’hémophilie B », a déclaré Emil Wijnker, président de la SCH. « La lettre d’intention est une avancée encourageante, et nous exhortons les provinces et les territoires à travailler ensemble, ainsi qu’avec CSL Behring, afin de mettre ce traitement à la disposition de ceux qui en ont besoin dès que possible. »

Les cliniciens ont également salué cette annonce. « La mise à disposition d’une thérapie génique pour l’hémophilie B représente une avancée importante dans les options thérapeutiques pour nos patients canadiens, avec la possibilité de réduire le fardeau des perfusions intraveineuses prophylactiques régulières de facteur IX et d’améliorer la qualité de vie », a déclaré la Dre Natasha Pardy, présidente de l’Association canadienne des directeurs de cliniques d’hémophilie (ACDCH). « Nous sommes impatients de pouvoir offrir à nos patients cette option thérapeutique innovante. »

Quelques faits importants concernant Hemgenix

• Il s’agit d’une perfusion intraveineuse unique.
• Il a été approuvé par Santé Canada en octobre 2023 pour les adultes atteints d’hémophilieB qui ont besoin d’une prophylaxie régulière afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques.
• Aucun effet indésirable grave lié à Hemgenix n’a été signalé.
• Les 54 patients participant à l’essai clinique de phase 3 HOPE-B ont atteint une activité moyenne du facteur IX de 36,7 % 24 mois après la perfusion. Ce niveau est resté très stable pendant 48 mois.
• Cinquante-et-une (51) des 54 personnes participant à l’essai n’ont pas eu besoin de prophylaxie au facteur IX pendant quatre ans.
• Vingt-cinq (25) des 54 personnes n’ont reçu aucune perfusion de facteur IX depuis la perfusion.
• Dans l’ensemble, les patients ont signalé une amélioration de leur mobilité et une réduction de leurs douleurs articulaires.
• Les modèles statistiques prédisent que 80 % des personnes recevant Hemgenix ne suivront aucun traitement prophylactique pendant 25 ans.
• Outre les participants à l’essai clinique HOPE-B, des personnes atteintes d’hémophilieB aux États-Unis et dans plusieurs pays européens ont été traitées par Hemgenix après l’autorisation de mise sur le marché dans ces pays.

Bien qu’aucune province ou territoire n’ait encore ajouté Hemgenix à son formulaire, ces décisions pourraient être prises dans les semaines ou les mois à venir.

Pour en savoir plus sur l’admissibilité à la thérapie génique, consultez le livret Tout sur la thérapie génique pour l’hémophilie, qui fait partie du Programme d’éducation à la thérapie génique de la SCH (www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique), ou parlez-en à votre équipe de traitement au centre de traitement des troubles de la coagulation.

Québec
L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec a émis une recommandation négative concernant Hemgenix en juin 2024, dans l’attente des résultats d’essais cliniques à plus long terme. Les données relatives aux 60 mois suivant la perfusion seront bientôt connues. On espère que ces nouvelles informations conduiront à une modification des recommandations de l’INESSS et que les Québécois atteints d’hémophilie B auront également accès à la thérapie génique.

Voir aussi :

Communiqué de presse de CSL Behring

Annonce de l’Alliance pharmaceutique pancanadienne