Le point sur l’accès aux produits de coagulation pour l’hémophilie A et B
par David Page, Directeur national des politiques de santé de la SCH
L’accès à une vaste gamme de produits de coagulation s’élargit dans les provinces et territoires desservis par la Société canadienne du sang (SCS), mais plusieurs questions restent en suspens au Québec.
Émicizumab (Hemlibra)
L’introduction de l’émicizumab par la SCS pour les personnes atteintes d’hémophilie A grave (taux de facteur VIII de base inférieur à 1 %) indemnes d’inhibiteurs continue de bien se déployer.
L’émicizumab est devenu accessible le 18 octobre 2021. En date de la mi-février, 143 personnes étaient passées de la prophylaxie par concentré de facteur VIII à l’émicizumab. Soixante-et-onze autres demandes ont été reçues par la SCS pour des dates de début ultérieures en février et mars. Environ 70 personnes porteuses d’inhibiteurs du facteur VIII sont passées d’un traitement de contournement à l’émicizumab en 2019. On dénombre 800 personnes atteintes d’hémophilie A grave dans les provinces et territoires desservis par la SCS.
La SCS surveille étroitement les stocks d’émicizumab et le nombre de patients pour qui il est approuvé afin de s’assurer que tous ceux qui passent à ce traitement puissent le recevoir sans interruption. La SCS a affirmé que les stocks sont suffisants pour répondre au taux actuel de nouvelles demandes (13 par semaine) et elle se dit en mesure de respecter les dates de début prescrites par les médecins.
Au Québec, en date d’août 2021, les enfants de quatre ans ou moins qui ont besoin de prophylaxie sont admissibles à l’émicizumab et un petit nombre d’entre eux ont commencé leur traitement. Ceux qui sont porteurs d’inhibiteurs du facteur VIII y sont admissibles depuis 2019. Par contre, une décision finale quant à son accès pour les patients de cinq ans et plus indemnes d’inhibiteurs est encore attendue. La décision devrait être rendue au début de 2022. Une décision négative ferait du Québec l’une des rares juridictions dans le monde industrialisé à refuser l’accès à l’émicizumab aux personnes atteintes d’hémophilie grave.
Concentrés de facteur
De nouveaux contrats entre la SCS et les fabricants de concentrés de facteur VIII et de facteur IX entrent en vigueur le 1er avril 2022. Les personnes atteintes d’hémophilie A et B auront accès à un choix de concentrés plus grand que jamais.
La SCS fournira sept produits de facteur VIII recombinants :
- Adynovate (Takeda), à demi-vie prolongée
- Eloctate (Sanofi), à demi-vie prolongée
- Esperoct (Novo Nordisk), à demi-vie prolongée
- Jivi (Bayer), à demi-vie prolongée
- Kovaltry (Bayer)
- Xyntha (Pfizer)
- Zonovate (Novo Nordisk)
Tous ces produits seront fournis sans conditions. Les médecins n’auront pas besoin d’utiliser le formulaire Contrat du patient nommé. Le choix se fera à la discrétion du patient et de son médecin.
Parmi les produits actuellement sur le marché, seul Nuviq (Octapharma) ne sera pas renouvelé. Ceux qui prennent actuellement Nuviq devront changer de produit à partir du 1er avril 2022.
La SCS fournira trois produits de facteur IX recombinants :
- Alprolix (Sanofi), à demi-vie prolongée
- BeneFIX (Pfizer)
- Rebinyn (Novo Nordisk), à demi-vie prolongée
Comme dans le cas de l’hémophilie A, tous ces produits seront fournis sans conditions. Les médecins n’auront pas besoin d’utiliser le formulaire Contrat du patient nommé. Aucun produit de facteur IX actuellement utilisé n’a été retiré.
Les appels d’offres d’Héma-Québec sont en cours ou sur le point d’être lancés pour le choix des concentrés de facteur VIII et de facteur IX en vue du contrat 2022 – 2025. Comme ce fut le cas pour les soumissions récentes de la SCS, la SCH est consultée et fera pression pour obtenir le plus grand choix possible, y compris parmi les concentrés à demi-vie prolongée, sans critères d’accès particuliers, comme l’âge. Les résultats de ces appels d’offres devraient être connus plus tard en 2022.