L’essai sur le fitusiran redémarre avec de nouveaux témoins

BRUXELLES – Durant la séance du Congrès virtuel de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) sur le plus récent essai clinique, la Dre Shauna Anderson, représentant Sanofi, a fait état du redémarrage de l’étude de phase 3 sur le fitusiran.

Le fitusiran est un médicament expérimental pour le traitement des personnes atteintes d’hémophilie A et B porteuses ou non d’inhibiteurs. Il s’agit d’un traitement fondé sur l’interférence ARN (ou ARNi) administré par voie sous-cutanée.

Le fitusiran exerce un effet à la baisse sur l’antithrombine, une substance anticoagulante présente dans la circulation sanguine, ce qui fait augmenter les taux de thrombine et la capacité coagulante.

L’essai a été suspendu le 30 octobre 2020 après la survenue de quatre événements thrombovasculaires (caillots sanguins indésirables) parmi les 259 participants. Peu de détails ont été dévoilés sur ces cas, mais ils n’ont pas été fatals. Dans une phase antérieure de l’essai, en 2018, un patient est décédé des suites d’une thrombose cérébrale.

Les cinq événements thrombotiques seraient survenus alors que les taux d’antithrombine avaient diminué à 10 %-20 % des valeurs normales, voire davantage. La posologie sera ajustée pour cibler des taux d’antithrombine à 15 %-35% de la normale. L’administration de l’agent sera suspendue si les taux chutent à moins de 15 %.

Le volet de l’étude qui porte sur les patients pédiatriques reste suspendu.