Le Dr Steven Pipe, directeur médical pédiatrique du Programme d’hémophilie et des troubles de la coagulation à Ann Arbor, au Michigan, a fait le point sur l’essai d’UniQure sur sa thérapie génique AMT-061 pour l’hémophilie B à l’occasion du Sommet virtuel de la Fédération mondiale de l’hémophilie. Cette thérapie génique repose sur un vecteur viral adénoassocié de type 5 et le gène du facteur IX de type Padoue à forte expression.
Trois patients ont reçu la dose de 2 x 1013 vg/kg. Fait à noter, la présence d’anticorps préexistants contre le vecteur viral adénoassocié de type 5 n’était pas un critère d’exclusion. Des recherches antérieures entourant l’essai de phase 1/2 sur l’AMT-060 avaient révélé que ces anticorps n’entraînaient ni réaction immunitaire ni perte d’expression du FIX. Même sans corticothérapie immunosuppressive, on n’a noté aucun signe de transaminite (élévation des enzymes hépatiques).
Après 52 semaines, les taux de FIX des trois personnes variaient de 31 % à 50 %, avec une moyenne de 41 %; aucune n’a présenté de saignements.
La recherche d’UniQure se poursuit avec l’essai de phase 3 HOPE-B auprès de 56 sujets recevant la même dose. Le recrutement est terminé. (À noter : Le 24 juin, CSL Behring a acquis les droits mondiaux de la technologie de thérapie génique d’UniQure pour l’hémophilie B.)
