Montréal, le 26 mars 2024 – Les développements dans le domaine de la thérapie génique pour l’hémophilie B se sont succédé à un rythme effréné au cours des derniers mois.
En octobre 2023, Santé Canada a approuvé la thérapie génique Hemgenix (étranacogène dézaparvovec) de CSL Behring pour le traitement de l’hémophilie B. Elle est recommandée pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B ayant besoin d’une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques. Les contre-indications comprennent des antécédents d’inhibiteurs du facteur IX ou la présence d’anticorps neutralisant l’AAV5 (virus adéno-associé de type 5) au-delà d’un seuil établi. Hemgenix a également été approuvé par les autorités de réglementation en Europe et aux États-Unis.
Fin décembre 2023, une deuxième thérapie génique pour l’hémophilie B a été approuvée par les autorités de réglementation canadiennes, Beqvez (fidanacogène élaparvovec) de Pfizer. Beqvez est recommandé pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B modérément grave à grave, généralement 2 % de FIX ou moins, qui sont négatifs pour les anticorps neutralisants à la variante AAV sérotype Rh74. Des antécédents d’inhibiteurs constituent également une contre-indication. L’approbation de Beqvez par Santé Canada représente une première mondiale.
Au cours des dernières semaines, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a reconnu la valeur thérapeutique de ces deux produits et a émis des recommandations de remboursement positives aux provinces et territoires, sous réserve des négociations de réduction des prix courants qui sont d’environ 4,7 millions de dollars. Ces négociations auront lieu entre les deux sociétés pharmaceutiques et les payeurs publics, et pourraient débuter bientôt. Une fois entamées, les négociations durent généralement six mois.
Au Québec, les recommandations de remboursement de l’INESSS (Institut national d’excellence en santé et en services sociaux) pour Hemgenix et Beqvez sont attendues dans les prochaines semaines.
À la suite de ces recommandations et des négociations sur les prix, il appartiendra à chaque province et territoire de décider de financer ou non ces thérapies et de les ajouter à leur liste de médicaments.
L’évolution de la thérapie génique pour l’hémophilie A a été moins spectaculaire. Bien que Roctavian (valoctocogène roxaparvovec) de BioMarin soit approuvé en Europe depuis 2022 et aux États-Unis depuis juin 2023 pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie A grave avec une activité du facteur VIII inférieure à 1 % sans anticorps préexistants contre le virus adéno-associé de sérotype 5, l’adoption de ce traitement a été lente. Seuls trois patients, deux en Allemagne et un aux États-Unis, ont reçu le traitement en dehors des essais cliniques. Cela s’explique notamment par la diminution des taux d’expression du FVIII observée d’année en année, par l’accès à des thérapies alternatives efficaces et par le prix.
BioMarin, le fabricant de Roctavian, n’a pas encore déposé de soumission de nouveau médicament auprès de Santé Canada.
Pour en savoir plus sur les derniers résultats des essais cliniques en thérapie génique pour l’hémophilie A et B, ainsi que sur les nombreuses étapes menant à l’accès réel des patients, vous êtes convié au premier webinaire de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) sur la thérapie génique pour l’hémophilie, Un parcours long et sinueux, qui se tiendra le 17 avril, à l’occasion de la Journée mondiale de l’hémophilie.
Petit rappel que la SCH a élaboré un Programme d’éducation à la thérapie génique, qui comprend un livret exhaustif, des balados et des webdiffusions. Tout est accessible à : www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.
