Résultats d’un sondage de la SCH sur la thérapie génique

L’été dernier, la Société canadienne de l’hémophilie (SCH) a procédé à un sondage en ligne auprès des personnes concernées, au sujet de leur opinion et de leurs connaissances sur la thérapie génique. Les résultats ont été présentés et ils ont fait l’objet de discussions lors d’une réunion spéciale du Comité de la sûreté du sang et de l’approvisionnement sanguin de la SCH dédiée à ce le sujet, l’automne dernier à Toronto.

Ce sondage, dont les réponses étaient anonymes, s’adressait aux patients Canadiens atteints d’hémophilie A ou B grave, âgés de 14 ans ou plus, soit la population la plus susceptible d’envisager un recours à la thérapie génique d’ici les cinq prochaines années.

L’invitation à participer au sondage a été transmise par les canaux de communication habituels de la SCH : site web, CONTACT SCH, Facebook, Twitter, Instagram et médias sociaux de certaines sections de la SCH; le sondage était disponible en anglais et en français.

Trente-neuf personnes y ont répondu : 31 cas d’hémophilie A, sept cas d’hémophilie B et un cas non spécifié, ce qui correspond exactement à la proportion de personnes atteintes d’hémophilie A et B grave dans la population.

Cinquante-quatre pour cent (54 %) des répondants ont dit croire qu’ils seraient admissibles à la thérapie génique, 28 % ne croyaient pas y être admissibles et 18 % ont déclaré ne pas le savoir. Les raisons pour lesquelles certains ne se croyaient pas admissibles incluaient : antécédents d’inhibiteurs, anticorps préexistants contre le vecteur viral adéno-associé (VAA) utilisé pour transporter le gène du facteur VIII ou IX, âge (moins de 18 ans ou plus de 75 ans) et autres problèmes de santé, comme une insuffisance hépatique.

On a demandé aux répondants quel niveau minimum prévisible d’expression du facteur VIII ou du facteur IX leur rendrait la thérapie génique attrayante. Les réponses ont grandement varié.

On a aussi demandé aux participants d’indiquer pendant combien de temps il faudrait que le taux de facteur sélectionné ci-dessus persiste pour qu’ils acceptent la thérapie génique. Encore une fois, les réponses ont grandement varié, ce qui n’est pas surprenant compte tenu que les essais cliniques sur la thérapie génique pour l’hémophilie n’ont pas fourni de réponse claire à cette question. Il faut noter que six (6) répondants sur dix (10), soit 59 %, ont indiqué s’attendre à ce que l’efficacité de la thérapie génique à prévenir les saignements dure au moins 10 ans. Mais selon les résultats des essais cliniques sur l’hémophilie A, le « congé de traitement » serait de plus courte durée.

On a demandé aux répondants de quel degré de certitude ils avaient besoin quant au taux de facteur VIII ou du facteur IX qu’ils pourraient obtenir. Cinq (5) répondants sur dix (10), soit 51 %, ont dit avoir besoin d’être assez ou absolument certains de l’éventuel taux de facteur obtenu. Malheureusement, les résultats des essais cliniques montrent des taux de réponse très variables et imprévisibles d’une personne à l’autre, allant de l’absence totale de réponse à des taux supérieurs à la normale.

On a demandé aux répondants s’ils étaient prêts à accepter la thérapie génique en sachant à l’avance qu’ils devraient probablement recevoir des corticostéroïdes après son administration. Quarante-et-un pour cent (41 %) ont dit oui, 18 % ont dit non, 36 % ont dit ne pas savoir et 5 % n’ont pas répondu. De nombreux répondants ont dit qu’il s’agissait d’un élément important et qu’ils y réfléchiraient. Plusieurs ont indiqué avoir besoin de plus de renseignements à ce sujet.

Le sondage cherchait aussi à déterminer si les gens accepteraient de recevoir la thérapie génique en sachant à l’avance qu’ils devraient se soumettre à de fréquents prélèvements sanguins au cours des semaines et des mois suivant l’administration et être suivis par le biais d’un registre pendant 10 à 20 ans. Soixante-quatre pour cent (64 %) ont répondu oui, 13 % ont répondu non, 18 % ne savaient pas et 5 % n’ont pas répondu.

Les répondants ont été invités à donner leur impression générale sur la thérapie génique. (Plus d’une réponse était permise.)

Nous avons demandé aux répondants d’évaluer leurs propres connaissances sur le sujet.

Les répondants ont aussi indiqué qu’ils voulaient avoir plus de renseignements au sujet des points suivants :

• Tout
• Rien, je ne prendrai pas la chance.
• Rien, je fais confiance à la science et je veux la thérapie génique.
• Comment la thérapie pourrait-elle être améliorée pour donner des résultats meilleurs et plus constants?
• Comment éviter l’exclusion des personnes porteuses du VIH et/ou du VHC?
• Tout son fonctionnement.
• Les expériences de ceux qui sont déjà passés par ce processus.
• Le pourquoi et le comment de la durée de l’effet.
• Plus de renseignements sur les effets indésirables.
• Des doses additionnelles sont-elles possibles si les taux chutent, surtout avec les futures générations de thérapie génique?
• Comment assure-t-on l’innocuité et la sécurité du produit pendant sa fabrication?
• Effets secondaires, efficacité à long terme.
• Comparaison avec les thérapies géniques utilisées pour d’autres maladies.
• Creux plasmatique, persistance des taux, risques.
• Risques cognitifs/neurologiques.
• Risques de comorbidités.
• Les régimes publics d’assurance médicament rembourseront-ils la thérapie génique?
• Quel type de soutien sera offert aux personnes au cours des premières semaines et des premiers mois lorsque les prélèvements sanguins et les rendez-vous médicaux seront fréquents.
• Les effets à long terme chez ceux qui ont participé aux essais cliniques et qui ont reçu des corticostéroïdes.
• Si je ne réponds pas à la thérapie génique, est-ce que je peux revenir à mon précédent traitement par facteur?
• Risques à long terme.

Des thérapies géniques pour l’hémophilie A et B ont été approuvées en Europe et aux États-Unis. Nous pouvons nous attendre à ce que des demandes d’approbation soient soumises à Santé Canada au cours de la première moitié de 2023. La thérapie génique pour l’hémophilie B pourrait être disponible au Canada dès 2024 et pour l’hémophilie A, au cours des années suivantes.

Notre communauté a un énorme défi à relever pour mieux faire connaître ce type de traitement très différent, administré en une seule dose. Il sera crucial de mettre en place un processus de prise de décision partagée et éclairée entre les patients et les médecins, à mesure qu’ils deviendront accessibles.

La SCH tient à remercier tous ceux qui ont pris le temps de répondre au sondage. Vos commentaires nous sont extrêmement utiles pour concevoir des programmes d’éducation et de sensibilisation destinés à la communauté.