Santé Canada approuve Altuviiio
MONTRÉAL, le 31 mars 2025 – Santé Canada a accordé l’autorisation de mise en marché pour Altuviiio (éfanesoctocog alfa) pour le traitement de l’hémophilie A chez les enfants, les adolescents et les adultes. Ce produit a été approuvé par la FDA des États-Unis et par l’Agence européenne des médicaments en 2024 et est actuellement accessible pour les patients aux États-Unis et dans de nombreux pays d’Europe.
Altuviiio est un concentré de FVIII recombinant à demi-vie ultra prolongée. Il est administré par voie intraveineuse. Sa demi-vie est d’environ 40 heures, contre 12 à 14 heures pour les FVIII à demi-vie standard et 18 à 20 heures pour les autres FVIII à demi-vie prolongée.
Pour prolonger la demi-vie, l’éfanesoctocog alfa relie trois composants à la molécule de FVIII :
- la fusion Fc pour aider le FVIII à recirculer;
- la technologie XTEN pour empêcher le FVIII de se décomposer; et
- des fragments du facteur von Willebrand pour maintenir le FVIII plus longtemps dans la circulation sanguine.
Les résultats des essais cliniques de phase 3 ont montré :
- un taux de saignement annuel moyen de 0,7 (inférieur aux taux obtenus avec une prophylaxie antérieure par le FVIII);
- chez les adolescents et les adultes, après une dose de 50 UI/kg une fois par semaine, un taux moyen de FVIII de 40 % après 4 jours et de 15 % après 7 jours;
- chez les enfants de moins de 12 ans, après une dose de 50 UI/kg une fois par semaine, un taux moyen de FVIII de 40 % pendant 2 à 3 jours, et de 10 % après 7 jours;
- 97 % des saignements ont été résolus après une seule perfusion;
- amélioration de la santé physique, de l’intensité de la douleur et de la santé des articulations;
- pas de nouveaux inhibiteurs;
- un profil d’effets indésirables acceptable.
Les prochaines étapes sur la voie de l’accès des patients sont les évaluations des technologies de la santé effectuées par l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) pour le Québec et par l’Agence des médicaments du Canada (AMC) pour le reste du Canada. Leurs recommandations aux gouvernements concernant le remboursement et les prix sont attendues dans les prochaines semaines. Il appartiendra ensuite à Héma-Québec et à la Société canadienne du sang de négocier les contrats.
« La Société canadienne de l’hémophilie (SCH) se réjouit de l’approbation d’Altuviiio par Santé Canada », a déclaré Emil Wijnker, président de la SCH. « Sa demi-vie très prolongée offre la possibilité d’effectuer des perfusions IV une fois par semaine, d’obtenir des taux de FVIII plus élevés et une meilleure protection contre les saignements. En retour, cela peut potentiellement se traduire par une amélioration de la santé articulaire, de la qualité de vie et de la tranquillité d’esprit des personnes atteintes d’hémophilie A. La SCH demande aux autorités sanitaires de rendre ce produit accessible au Canada dans un avenir très proche. »