Santé Canada approuve la thérapie génique Beqvez pour l’hémophilie B

Ottawa – le 3 janvier 2024 – Santé Canada a autorisé la thérapie génique Beqvez (fidanacogeène élaparvovec), pour le traitement de l’hémophilie B. Beqvez est indiqué pour le traitement des adultes souffrant d’hémophilie B qui dépendent d’une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence de leurs épisodes de saignement.

Beqvez est un traitement à dose unique de Pfizer Canada. Cet avis de conformité de Santé Canada est le premier au monde à être émis pour cette thérapie. Beqvez fait actuellement l’objet d’un examen par la Food and Drug Administration FDA des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments.

Une seconde thérapie génique pour l’hémophilie B, Hemgenix (étranacogène dézaparvovec), commercialisée par CSL Behring, a été approuvée par Santé Canada en novembre 2023, par la FDA en novembre 2022, et par l’Agence européenne des médicaments (AEM) en février 2023.

« La Société canadienne de l’hémophilie accueille favorablement l’approbation de Beqvez, la seconde thérapie génique pour l’hémophilie B à recevoir son avis de conformité de Santé Canada au cours des derniers mois », affirmait Wendy Quinn, présidente de la SCH. « Nous espérons que cette thérapie génique sera offerte aux personnes qui y sont admissibles et sont aptes à prendre une décision éclairée à ce sujet. Nous sommes engagés à renseigner et à appuyer la communauté que nous desservons car les thérapies géniques ont le potentiel de transformer le traitement et d’améliorer la qualité de vie de certaines personnes. La SCH travaillera étroitement avec les autorités sanitaires des provinces et des territoires pour rendre les thérapies géniques accessibles aux patients admissibles partout au Canada, et ce, le plus rapidement possible. »

Les résultats de l’essai clinique de phase 3 présentés au Congrès de la Société internationale de thrombose et d’hémostase à Montréal en juin 2023 (voir référence) ont fourni les données suivantes au sujet de l’innocuité et de l’efficacité de Beqvez :

• Le taux moyen d’expression du facteur IX, 15 mois après l’administration de la thérapie génique, était de 27,5 %.
• Les 45 patients ont répondu à la thérapie par une augmentation de l’expression du FIX.
• 36 patients sur les 45 (81 %) de l’essai avaient des taux de FIX allant de 5 % à 150 % au bout de 15 mois.
• 6 patients sur 45 (13 %) sont retournés au traitement prophylactique par FIX de remplacement en raison de faibles taux de FIX.
• 29 patients sur 45 (64 %) n’ont manifesté aucun saignement après 12 semaines.
• Dans l’ensemble, le taux annuel de saignements a diminué de 71 % pour atteindre 0,7 saignement par année.
• Toutes les articulations cibles (définies par plus de trois saignements à la même articulation en l’espace de 6 mois avant la thérapie génique) étaient résolues en l’espace de 15 mois.
• 28 patients sur 45 (62 %) ont eu besoin d’une corticothérapie pour contrer la réaction immunitaire à la thérapie; la durée moyenne de la corticothérapie a été de 107 jours.
• Beqvez a généralement été bien toléré.

Cet avis de conformité qui permet la mise en marché de Beqvez au Canada n’est qu’un premier pas vers l’accessibilité pour les patients. L’étape suivante est une évaluation du point de vue des technologies de la santé. Pour le Québec, l’organisme responsable est l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) et pour le reste du Canada, c’est l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). Ces agences formulent des recommandations aux gouvernements des provinces ou territoires concernés sur le rapport coût-efficacité d’un nouvel agent comparé aux traitements existants. L’ACMTS et l’INESSS peuvent recommander l’adoption du nouvel agent, son rejet, ou son acceptation sous conditions, par exemple, des réductions significatives du prix courant. Ces examens s’échelonnent sur six mois et sont déjà en cours. On peut donc s’attendre à ce que les recommandations soient émises vers la fin de 2023 ou le début de 2024. La Société canadienne de l’hémophilie a déjà donné son avis à l’ACMTS et à l’INESSS au sujet des deux thérapies géniques.

La thérapie génique pour l’hémophilie B n’est pas soumise au même type d’examen que les produits coagulants, c’est-à-dire le type d’examen auquel procède la Société canadienne du sang (SCS)/ACMTS pour les produits dérivés des protéines du plasma et autres. Pour la toute première fois dans le domaine de l’hémophilie, la thérapie génique (si elle est remboursée) ne s’ajouterait pas à la liste des produits de la SCS, mais plutôt aux listes des régimes d’assurance médicaments des différentes provinces. La voie d’accès à la Liste des médicaments du Québec reste à déterminer.

Les thérapies géniques pour l’hémophilie B passeront plutôt à la troisième étape sur la longue route vers l’accessibilité : les négociations entourant leur prix entre les gouvernements et les fabricants. Ces négociations se déroulent sous l’égide de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) au nom des gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux. Ces négociations ne sont assujetties à aucun échéancier.

Enfin, la dernière étape repose sur la ou plutôt sur les décisions. Il reviendra à chacun des gouvernements de décider s’il décide ou non d’ajouter ces thérapies géniques à sa Liste. Cela signifie que la décision pourrait être différente d’une province à l’autre ce qui entraînerait un accès inéquitable aux produits sur le territoire canadien. Encore une fois, les décisions des gouvernements peuvent être rapides ou très longues et parfois imprévisibles.

Pour plus d’information sur la thérapie génique pour l’hémophilie, nous vous invitons à consulter le Programme d’éducation à la thérapie génique de la Société canadienne de l’hémophilie à www.hemophilia.ca/fr/therapie-genique.

Référence
Cuker A, Alzahrani H, Astermark J, et al. Efficacy and safety of fidanacogene elaparvovec in adults with moderately severe or severe hemophilia B: results from the phase 3 BENEGENE-2 gene therapy trial. Congrès 2023 de l’ISTH; du 24 au 28 juin 2023. Synthèse OC 52.3.