Santé Canada approuve la thérapie génique Hemgenix pour l’hémophilie B
Ottawa, le 26 octobre 2023 – Santé Canada a autorisé la thérapie génique Hemgenix (étranacogène dézaparvovec), pour le traitement de l’hémophilie B. Hemgenix est indiqué pour le traitement des adultes souffrant d’hémophilie B qui dépendent d’une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence de leurs épisodes de saignement.
Hemgenix est un traitement à dose unique de CSL Behring. Cet avis de conformité qui permet la mise en marché d’Hemgenix au Canada n’est qu’un premier pas vers l’accessibilité pour les patients.
Hemgenix a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en novembre 2022 et par l’Agence européenne des médicaments (AEM) en février 2023.
Une deuxième thérapie génique pour l’hémophilie B, de Pfizer, le fidanacogène élaparvovec, est à l’étude auprès de Santé Canada et une décision est attendue d’ici les prochains mois. Le fidanacogène élaparvovec n’a encore été approuvé nulle part ailleurs dans le monde. En fait, la première instance de règlementation à qui Pfizer a adressé une demande d’approbation a été Santé Canada.
Un avis de conformité de Santé Canada ne signifie pas qu’un nouveau médicament devient accessible. L’étape suivante est une évaluation du point de vue des technologies de la santé. Pour le Québec, l’organisme responsable est l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) et pour le reste du Canada, c’est l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). Ces agences formulent des recommandations aux gouvernements des provinces ou territoires concernés sur le rapport coût-efficacité d’un nouvel agent comparé aux traitements existants. L’ACMTS et l’INESSS peuvent recommander l’adoption du nouvel agent, son rejet, ou son acceptation sous conditions, par exemple, des réductions significatives du prix courant. Ces examens s’échelonnent sur six mois et sont déjà en cours. On peut donc s’attendre à ce que les recommandations soient émises vers la fin de 2023 ou le début de 2024. La Société canadienne de l’hémophilie a déjà donné son avis à l’ACMTS et à l’INESSS au sujet des deux thérapies géniques.
Soumission auprès de l’INESSS au sujet du fidanacogène élaparvovec (Benegene) – août 2023
Soumission auprès de l’INESSS au sujet de l’étranacogène dézaparvovec (Hemgenix) – octobre 2023
La thérapie génique pour l’hémophilie B n’est pas soumise au même type d’examen que les produits coagulants, c’est-à-dire le type d’examen auquel procède la Société canadienne du sang (SCS)/ACMTS pour les produits dérivés des protéines du plasma et autres. Pour la toute première fois dans le domaine de l’hémophilie, la thérapie génique (si elle est remboursée) ne s’ajouterait pas à la liste des produits de la SCS, mais plutôt aux listes des régimes d’assurance médicaments des différentes provinces. La voie d’accès à la Liste des médicaments du Québec reste à déterminer.
Les thérapies géniques pour l’hémophilie B passeront plutôt à la troisième étape sur la longue route vers l’accessibilité : les négociations entourant leur prix entre les gouvernements et les fabricants. Ces négociations se déroulent sous l’égide de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) au nom des gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux. Ces négociations ne sont assujetties à aucun échéancier.
Enfin, la dernière étape repose sur la ou plutôt sur les décisions. Il reviendra à chacun des gouvernements de décider s’il décide ou non d’ajouter ces thérapies géniques à sa Liste. Cela signifie que la décision pourrait être différente d’une province à l’autre ce qui entraînerait un accès inéquitable aux produits sur le territoire canadien. Encore une fois, les décisions des gouvernements peuvent être rapides ou très longues et parfois imprévisibles.
Hémophilie A
Le valoctocogène roxaparvovec-rvox (nom de marque Roctavian aux États-Unis et en Europe) de Biomarin pour l’hémophilie A été approuvé par l’AEM en août 2022 et après plusieurs retards, par la FDA des États-Unis en juin 2023. Très peu de patients ont reçu cette thérapie génique depuis l’approbation de sa mise en marché.
Au Canada, Biomarin explore la possibilité de soumettre une Présentation de nouveau médicament (PNM) pour Roctavian en 2024 ou 2025.