LE FACTEUR SANGUIN
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La FDA refuse l’approbation de la thérapie génique de Biomarin pour le FVIII
Dans une décision qui a surpris bon nombre d’observateurs, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a refusé la semaine dernière l’approbation de la...
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Mise à jour : Essai de phase 2b d’UniQure sur sa thérapie génique AMT-061 pour l’hémophilie B
Le Dr Steven Pipe, directeur médical pédiatrique du Programme d’hémophilie et des troubles de la coagulation à Ann Arbor, au Michigan, a fait le point...
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Une thérapie génique pour l’hémophilie B génère des taux de FIX dangereusement élevés
Montréal – Le 29 juin 2020 – Durant la période de questions d’une séance sur la thérapie génique lors du Sommet virtuel de la Fédération...
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La thérapie génique de Biomarin pour l’hémophilie A portera le nom de Roctavian
Montréal, le 14 mai 2020 – Le 11 mai, Biomarin a annoncé que sa thérapie génique actuellement en attente d’approbation de la Food and Drug...
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Mises à jour sur les thérapies géniques
La FDA procède à l’examen prioritaire de la thérapie génique de Biomarin pour l’hémophilie A San Rafael, Californie, le 21 février 2020 – Biomarin Pharmaceuticals...