Un premier patient canadien bénéficie d’une thérapie génique après l’autorisation de mise sur le marché
Montréal, le 20 mai 2026 – Le 13 mai, à London, en Ontario, un premier patient canadien a reçu HEMGENIX, une thérapie génique destinée au traitement de l’hémophilie B (après l’autorisation réglementaire et la commercialisation). Plusieurs autres patients canadiens avaient déjà été traités dans le cadre d’essais cliniques sur l’hémophilie A et l’hémophilie B.
« C’est un moment important pour la communauté des personnes atteintes de troubles de la coagulation au Canada », a déclaré Emil Wijnker, président de la Société canadienne de l’hémophilie. « Pour beaucoup, l’hémophilie B est une préoccupation constante dans la vie quotidienne. Des avancées telles que la thérapie génique marquent un réel progrès, avec le potentiel d’alléger ce fardeau et de changer de manière significative la façon dont les personnes gèrent leur maladie au fil du temps. »
HEMGENIX a donné de bons résultats lors des essais cliniques. Après une seule perfusion, plus de 90 % des patients présentent une expression stable du facteur IX dans la fourchette de l’hémophilie légère (5 à 50 %) ou dans la fourchette normale (supérieure à 50 %), à partir de plusieurs semaines après le traitement et pendant une période de cinq ans ou plus, et ont cessé la prophylaxie. Pour plus d’informations sur les plus récentes recherches concernant HEMGENIX, consultez le site chscontact.ca.
En février et mars 2026, l’Ontario et la Colombie-Britannique ont accepté de rembourser HEMGENIX dans le cadre de leurs régimes publics d’assurance-médicaments. Les décisions concernant le reste du pays sont attendues d’un jour à l’autre. « Nous espérons que les autres provinces suivront rapidement l’exemple de la Colombie-Britannique et de l’Ontario afin d’assurer un accès équitable à travers le Canada », a déclaré Emil Wijnker. Pour plus de détails sur le remboursement par les régimes d’assurance-médicaments de l’Ontario et de la Colombie-Britannique, consultez le site chscontact.ca.
Le Registre canadien des troubles de la coagulation, géré par l’Association des directeurs de cliniques d’hémophilie du Canada, recense les résultats cliniques de tous les patients atteints de troubles de la coagulation. Il a récemment mis au point un module de thérapie génique afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de traitements novateurs comme HEMGENIX à long terme, à l’échelle de décennies plutôt que d’années. Un registre similaire sur la thérapie génique, géré par la Fédération mondiale de l’hémophilie, recueille des données provenant de pays du monde entier.
Il convient de noter que HEMGENIX (étranacogène dezaparvovec) est approuvé par Santé Canada pour le traitement des adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui ont besoin d’une prophylaxie régulière pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques. Il n’existe aucune expérience clinique concernant l’utilisation de HEMGENIX chez les patients atteints d’hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX > 2 %). On compte environ 800 personnes atteintes d’hémophilie B au Canada. Parmi elles, 625 ont plus de 18 ans, dont environ 180 présentent une forme grave ou modérément grave de la maladie (expression du facteur IX inférieure à 2 %).
Pour plus d’informations, veuillez contacter la SCH à l’adresse chs@hemophilia.ca ou au (514) 848-0503, (800) 668-2686.