En août dernier, l’Agence européenne des médicaments (AEM) a accordé une autorisation conditionnelle de mise en marché pour Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), de BioMarin, une thérapie génique pour l’hémophilie A grave chez des patients adultes non porteurs d’inhibiteurs anti-facteur VIII ni d’anticorps antivirus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) détectables.
L’AEM fonde sa décision sur les données du programme de mise au point clinique de Roctavian, incluant les résultats de l’étude de phase III internationale GENEr8-1 qui a duré deux ans. Deux ans après le traitement, les données d’efficacité ont montré que la thérapie faisait augmenter significativement les taux d’activité du facteur VIII chez la plupart des patients et que les taux de saignements avaient diminué dans 84 % des cas.
La recommandation de l’AEM stipule que, même à la lumière des traitements existants, Roctavian pourrait offrir un « avantage significatif » aux personnes atteintes d’hémophilie A grave.
BioMarin a établi un prix de 1,5 million d’euros (2 millions de dollars CA) pour un traitement unique. Chaque pays rendra sa décision quant au remboursement en Europe.
Entre-temps, aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) avait prévu rendre sa décision au sujet de Roctavian le 31 mars 2023. Or, ces dernières semaines, elle a plutôt indiqué vouloir revoir les trois années complètes de données de phase III sur le traitement et cela pourrait repousser sa décision de plusieurs mois. Cela marquerait le deuxième retard dans l’approbation de Roctavian. Soumise initialement à la fin de 2019, la demande d’approbation avait été rejetée; la FDA a demandé des données additionnelles sur une période de temps plus longue.
Durant les essais cliniques, on s’est inquiété de l’expression hautement variable du FVIII d’un individu à l’autre et de la perte d’expression du FVIII d’une année à l’autre chez les receveurs.
L’échéancier de l’examen de la demande d’approbation de Roctavian par Santé Canada est inconnu.
