Actualités médicales et scientifiques
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Nécessaire harmonisation de la surveillance postcommercialisation de la thérapie génique
Étant donné que les instances de réglementation s’apprêtent à approuver l’utilisation de la première thérapie génique à l’extérieur des essais cliniques vers le milieu de...
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Publication des résultats d’un projet de recherche « Le rêve d’une guérison » de la SCH
Les résultats d’un projet de recherche de deux ans sur les dysfonctions plaquettaires héréditaires viennent d’être publiés dans la revue Research and practice in thrombosis...
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Une thérapie génique pour l’hémophilie B génère des taux de FIX dangereusement élevés
Montréal – Le 29 juin 2020 – Durant la période de questions d’une séance sur la thérapie génique lors du Sommet virtuel de la Fédération...
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La thérapie génique de Biomarin pour l’hémophilie A portera le nom de Roctavian
Montréal, le 14 mai 2020 – Le 11 mai, Biomarin a annoncé que sa thérapie génique actuellement en attente d’approbation de la Food and Drug...
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Mises à jour sur les thérapies géniques
La FDA procède à l’examen prioritaire de la thérapie génique de Biomarin pour l’hémophilie A San Rafael, Californie, le 21 février 2020 – Biomarin Pharmaceuticals...